Galmed Pharmaceuticals Ltd. gab den Beginn eines neuen klinischen Programms bekannt, in dem der Leitwirkstoff Aramchol meglumine für die Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis (PSC) untersucht werden soll. PSC ist eine chronische cholestatische Lebererkrankung, die durch eine fortschreitende und multifokale Fibrose des Gallensystems gekennzeichnet ist und typischerweise zu Zirrhose und fibrotischen Lebererkrankungen führt. Es handelt sich um eine seltene Krankheit, für die es keine zugelassene Behandlung gibt und die in den Vereinigten Staaten und der EU den Status einer seltenen Krankheit (Orphan Disease) hat. Schätzungsweise ~70% der PSC-Patienten haben eine zugrundeliegende chronische Darmerkrankung, am häufigsten Colitis ulcerosa (UC).

Galmed plant, im letzten Quartal 2023 eine Phase-2-Studie zu beginnen. Die einarmige, offene, klinische Studie zum Nachweis des Konzepts wird die Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit Aramchol Meglumin bei etwa 15 Patienten mit PSC untersuchen. Zu den Endpunkten der Studie gehören die konventionellen relevanten Laborparameter (alkalische Phosphatase und Bilirubin), eine ausgefeilte Bildgebung einschließlich der Lebersteifigkeit mittels MR-Elastographie (MRE), die Bildgebung der Gallenwege mittels MR-Cholangiopankreatographie (MRCP) und hepatozytenspezifischer Kontrastmittel, die histologische Fibrose und die molekulare Beurteilung sowie eine Reihe von Biomarkern für Krankheitsaktivität und Fibrose.

Es wird erwartet, dass diese Endpunkte eine robuste Bewertung der zugrunde liegenden Krankheit und der Auswirkungen von Aramchol liefern. Insbesondere wird erwartet, dass die meisten Patienten in der Studie auch an UC leiden. Aufbauend auf den überzeugenden Argumenten und präklinischen Daten, die den Einsatz von Aramchol bei CED unterstützen, wird die Studie auch den Status von UC, Entzündungsmarkern und patientenbezogenen Ergebnissen (PROs) bewerten.

Die Studie wird am StravitzuSanyal Institute for Liver Disease and Metabolic Health der Virginia Commonwealth University unter der Leitung von Dr. Sayed Obaidullah Aseem durchgeführt.