Entrada Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der erste Teilnehmer an der klinischen Phase 1-Studie mit ENTR-601-44 für die potenzielle Behandlung von Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für Exon 44-Skipping geeignet sind, die Dosis erhalten hat. Das Hauptziel der klinischen Phase 1-Studie von Entrada, die in Großbritannien durchgeführt wird, besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis von ENTR-601-44 bei gesunden männlichen Freiwilligen zu untersuchen, wobei eine Rekrutierung von etwa 40 Teilnehmern angestrebt wird. Im Rahmen der Studie werden auch die Pharmakokinetik und die Wirkung auf das Zielmolekül, gemessen durch Exon-Skipping in der Skelettmuskulatur, untersucht.

ENTR-601-44, ein proprietäres Endosomal Escape Vehicle (EEV)-konjugiertes Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO), ist der führende Produktkandidat innerhalb der Duchenne-Franchise von Entrada aus der wachsenden Pipeline von EEV-Therapeutika. Jeder EEV-PMO-Therapiekandidat verfügt über eine Oligonukleotidsequenz, die für die spezifische Subpopulation von Interesse entwickelt und optimiert wurde. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, einschließlich der Aussagen über die Strategie von Entrada, die zukünftigen Operationen, Aussichten und Pläne, die Ziele des Managements, die Fähigkeit, eine Studie mit gesunden Probanden für ENTR-601-44 in Großbritannien zu rekrutieren und abzuschließen, wobei die erste Dosis im September 2023 verabreicht wird, Erwartungen hinsichtlich des Zeitpunkts der Daten aus der Phase 1-Studie für ENTR-601, des Potenzials der EEV-Produktkandidaten und der EEV-Plattform sowie der weiteren Entwicklung und des Fortschritts von ENTR-601-44 und EEV-45 für die Behandlung von Duchenne, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar.