Egetis Therapeutics AB (publ) gab bekannt, dass das Unternehmen ein Protokoll für ein Expanded Access Program für Emcitate (Tiratricol) in den USA eingereicht hat, wie von der Food and Drug Administration (FDA) gefordert. Emcitate wird für die Behandlung von Patienten mit Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8)-Mangel entwickelt, einer hochgradig schwächenden seltenen Krankheit, für die es keine Behandlung gibt, für die aber weltweit noch keine Zulassung besteht. Bisher konnten Ärzte, die Patienten mit MCT8-Mangel in den USA behandeln, die nicht an einer laufenden klinischen Studie mit Emcitate teilnehmen, die Genehmigung zur Behandlung von Patienten beantragen, indem sie bei der FDA individuelle Anträge auf ein neues Prüfpräparat (IND) einreichten.

Da die Zahl der diagnostizierten MCT8-Mangel-Patienten gestiegen ist und gleichzeitig die Zahl der Anträge auf individuelle INDs zugenommen hat, hat Egetis beschlossen, ein Expanded Access Program einzuführen.