Editas Medicine, Inc. Editas Medicine Inc. gibt positive erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Edit-301 bei den ersten vier behandelten Patienten in der klinischen Phase I/II-Studie bekannt
Am 09. Juni 2023 um 12:01 Uhr
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Editas Medicine, Inc. gab positive erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 von den ersten vier behandelten Patienten in der RUBY-Studie und dem ersten behandelten Patienten in der EdiTHAL-Studie bekannt. Diese vielversprechenden Daten untermauern die Überzeugung, dass EDIT-301 ein klinisch differenziertes, einmaliges und dauerhaftes Medikament sein kann, das Patienten mit Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie langfristig einen lebensverändernden klinischen Nutzen bringen kann, insbesondere durch eine frühe und robuste Korrektur der Anämie und eine nachhaltige Erhöhung des fetalen Hämoglobins. EDIT-301 verwendet AsCas12a, eine neuartige, proprietäre, hocheffiziente und spezifische Gene Editing-Nuklease, um die Promotorregionen des Gammaglobin-Gens 1 und 2 zu editieren, um die Expression von HbF zu erhöhen und so den natürlich vorkommenden Mechanismus der vererbten Persistenz von fetalem Hämoglobin zur Behandlung von SCD nachzuahmen.
Die RUBY-Studie markiert das erste Mal, dass AsCas12a erfolgreich zur Editierung menschlicher Zellen in einer klinischen Studie eingesetzt wurde. EHA Mündliche Präsentation Details: Titel: EDIT-301 zeigt vielversprechende vorläufige Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit in der klinischen Phase I/II-Studie (RUBY) bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit unter Verwendung des hochspezifischen und effizienten Enzyms AsCas12a. Vortragender Autor: Rabi Hanna, M.D., Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Blut- und Knochenmarktransplantation, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Vereinigte Staaten.
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Editas Medicine, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von potenziell transformativen genomischen Medikamenten zur Behandlung einer breiten Palette von schweren Krankheiten. Es hat eine proprietäre Gen-Editing-Plattform entwickelt, die auf der CRISPR-Technologie basiert. CRISPR verwendet einen Protein-Ribonukleinsäure (RNA)-Komplex, der aus einem Enzym besteht, entweder dem CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9) oder Cas12a (CRISPR von Prevotella und Francisella 1, auch bekannt als Cpf1), das an ein Ribonukleinsäure (RNA)-Leitmolekül gebunden ist, das eine bestimmte Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Sequenz erkennt. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von vivo verabreichten Gen-Editing-Medikamenten, bei denen das Medikament dem Patienten injiziert oder infundiert wird, um die Zellen in seinem Körper zu verändern. Sein führendes Programm, reni-cel, ist ein experimentelles Ex-vivo-Gen-Editing-Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD), einer schweren vererbten Blutkrankheit, die zu einem frühen Tod führt, und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT).
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