Editas Medicine, Inc. gab positive erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 von den ersten vier behandelten Patienten in der RUBY-Studie und dem ersten behandelten Patienten in der EdiTHAL-Studie bekannt. Diese vielversprechenden Daten untermauern die Überzeugung, dass EDIT-301 ein klinisch differenziertes, einmaliges und dauerhaftes Medikament sein kann, das Patienten mit Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie langfristig einen lebensverändernden klinischen Nutzen bringen kann, insbesondere durch eine frühe und robuste Korrektur der Anämie und eine nachhaltige Erhöhung des fetalen Hämoglobins. EDIT-301 verwendet AsCas12a, eine neuartige, proprietäre, hocheffiziente und spezifische Gene Editing-Nuklease, um die Promotorregionen des Gammaglobin-Gens 1 und 2 zu editieren, um die Expression von HbF zu erhöhen und so den natürlich vorkommenden Mechanismus der vererbten Persistenz von fetalem Hämoglobin zur Behandlung von SCD nachzuahmen.

Die RUBY-Studie markiert das erste Mal, dass AsCas12a erfolgreich zur Editierung menschlicher Zellen in einer klinischen Studie eingesetzt wurde. EHA Mündliche Präsentation Details: Titel: EDIT-301 zeigt vielversprechende vorläufige Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit in der klinischen Phase I/II-Studie (RUBY) bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit unter Verwendung des hochspezifischen und effizienten Enzyms AsCas12a. Vortragender Autor: Rabi Hanna, M.D., Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Blut- und Knochenmarktransplantation, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Vereinigte Staaten.