Editas Medicine, Inc. präsentiert klinische Daten aus den Rubber- und Edithal-Studien zu Edit-301 auf der Ash 2023 Jahrestagung und in einem vom Unternehmen gesponserten Webinar
Am 02. November 2023 um 14:12 Uhr
Teilen
Editas Medicine, Inc. gab bekannt, dass ein wissenschaftlicher Abstract, der die klinischen Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 aus der RUBY-Studie bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit und aus der EdiTHAL-Studie mit EDIT-301 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie detailliert darstellt, für eine Posterpräsentation auf der 65thAmerican Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition, die vom 9. bis 12. Dezember 2023 in San Diego, Kalifornien, stattfindet, sowie für eine Online-Präsentation akzeptiert wurde. Die wichtigsten Daten von Patienten, die in der RUBY-Studie und in der EdiTHAL-Studie behandelt wurden, werden vorgestellt: RUBY; Klinische Daten von 11 Patienten, darunter zwei Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 12 Monaten und weitere vier Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von mindestens fünf Monaten; Wirksamkeitsdaten, einschließlich des Gesamthämoglobins, des fetalen Hämoglobins und vaso-okklusiver Ereignisse (VOEs). Ein höherer Gehalt an fetalem Hämoglobin (HbF) hemmt die Polymerisation von HbS und verringert so die Manifestation von Sichelzellenbildung.
Über EDIT-301: EDIT-301 ist ein experimentelles Gen-Editing-Medikament, das für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thal-Studie untersucht wird. Die teilnehmenden Patienten erhalten eine einmalige Verabreichung von EDIT-301.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Editas Medicine, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von potenziell transformativen genomischen Medikamenten zur Behandlung einer breiten Palette von schweren Krankheiten. Es hat eine proprietäre Gen-Editing-Plattform entwickelt, die auf der CRISPR-Technologie basiert. CRISPR verwendet einen Protein-Ribonukleinsäure (RNA)-Komplex, der aus einem Enzym besteht, entweder dem CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9) oder Cas12a (CRISPR von Prevotella und Francisella 1, auch bekannt als Cpf1), das an ein Ribonukleinsäure (RNA)-Leitmolekül gebunden ist, das eine bestimmte Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Sequenz erkennt. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von vivo verabreichten Gen-Editing-Medikamenten, bei denen das Medikament dem Patienten injiziert oder infundiert wird, um die Zellen in seinem Körper zu verändern. Sein führendes Programm, reni-cel, ist ein experimentelles Ex-vivo-Gen-Editing-Medikament zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD), einer schweren vererbten Blutkrankheit, die zu einem frühen Tod führt, und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT).
Editas Medicine, Inc. präsentiert klinische Daten aus den Rubber- und Edithal-Studien zu Edit-301 auf der Ash 2023 Jahrestagung und in einem vom Unternehmen gesponserten Webinar