CymaBay Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Seladelpar zur Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) einschließlich Pruritus bei Erwachsenen ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose (Child Pugh A), die unzureichend auf Ursodeoxycholsäure ansprechen oder diese nicht vertragen, validiert wurde und nun von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft wird.) Seladelpar ist ein wirksamer, selektiver Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors delta (PPARd), der für die Behandlung der PBC entwickelt wird. Der MAA-Antrag umfasst Daten aus dem gesamten klinischen Entwicklungsprogramm für Seladelpar PBC bei über 500 Patienten mit PBC, einschließlich der entscheidenden, doppelblinden, placebokontrollierten, globalen Phase-3-Studie RESPONSE, die kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde.

Der primäre Endpunkt der Studie spiegelt die Zulassungsstudien für die derzeit von der EMA zugelassene Zweitlinienbehandlung der PBC wider. In dieser Studie zeigte Seladelpar statistisch signifikante Verbesserungen bei den biochemischen Markern für das Fortschreiten der Krankheit und bei den vordefinierten Endpunkten für den Pruritus (Juckreiz) bei PBC. Die Zahl der unerwünschten Ereignisse war in den mit Seladelpar und Placebo behandelten Gruppen ähnlich.

Der Antrag wird außerdem durch Daten aus der Phase-3-ENHANCE-Studie, der langfristigen Open-Label-ASSURE-Studie, Phase-2-Studien und präklinischen Studien gestützt und umfasst Daten zur Chemie, Herstellung und Kontrolle. Im Rahmen des europäischen zentralisierten Zulassungsverfahrens wird der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA den Antrag für alle 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie Island, Liechtenstein und Norwegen prüfen. Seladelpar erhielt 2016 den PRIME-Status (Priority Medicines) der EMA im Rahmen ihres Programms zur verstärkten Unterstützung der Entwicklung von Arzneimitteln, die auf einen ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen.

Seladelpar wurde von der britischen Arzneimittelbehörde Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency zur Prüfung angenommen. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat einen Antrag auf ein neues Medikament für Seladelpar zur vorrangigen Prüfung angenommen.