CRISPR Therapeutics AG gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur am 15. Dezember 2023 eine positive Stellungnahme für die bedingte Zulassung von CASGEVY? (exagamglogene autotemcel), einer CRISPR/Cas9 Gen-editierten Therapie, für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie, die von der CRISPR Therapeutics AG und ihrem Partner Vertex Pharmaceuticals Incorporated gemeinsam entwickelt wird. Die Anwendung von CASGEVY in der Europäischen Union ist weiterhin Gegenstand von Untersuchungen.

Eine Zulassungsentscheidung der Europäischen Kommission wird im Februar 2024 erwartet. Bedingte Zulassungen ("CMAs") werden für Arzneimittel erteilt, die einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf erfüllen, z.B. für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten, für die es keine zufriedenstellenden Behandlungsmethoden gibt oder für die das Arzneimittel einen großen therapeutischen Vorteil bietet. Eine CMA wird erteilt, wenn noch keine umfassenden klinischen Daten vorliegen, aber der Nutzen des Arzneimittels für einen erheblichen ungedeckten Bedarf den Bedarf an Daten, die erst in der Zukunft verfügbar werden, überwiegt.

CMAs sind für ein Jahr gültig und können jährlich verlängert werden, wobei die Daten laufend von den Behörden überprüft werden.