Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat die Gentherapie von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung einer seltenen Blutkrankheit, die regelmäßige Bluttransfusionen erfordert, bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, teilte Vertex am Dienstag mit.

Die Therapie mit dem Markennamen Casgevy wurde für die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie zugelassen und basiert auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten CRISPR-Geneditierungstechnologie.

Mit dieser Entscheidung erhält Casgevy die zweite Zulassung in den Vereinigten Staaten, nachdem die Gesundheitsbehörde im Dezember grünes Licht für die Sichelzellenkrankheit, eine andere vererbte Blutkrankheit, gegeben hatte.

Die Verabreichung von Casgevy muss durch zugelassene Behandlungszentren mit Erfahrung in der Stammzellentransplantation erfolgen, so Vertex. (Bericht von Mariam Sunny in Bengaluru; Bearbeitung durch Shailesh Kuber)