CONCERT PHARMACEUTICALS, INC. Concert Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA nach einer kürzlichen Überprüfung der klinischen Daten von Deuruxolitinib entschieden hat, dass Deuruxolitinib seinen Status als Breakthrough Therapy beibehalten wird. Deuruxolitinib, ein oral einzunehmender Januskinase (JAK)-Inhibitor, wird für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Alopecia areata entwickelt. Angesichts der FDA-Zulassung eines anderen JAK-Hemmers als erste Behandlung für Alopecia areata hat die FDA Concert bereits mitgeteilt, dass sie den zuvor für Deuruxolitinib erteilten Status eines Therapiedurchbruchs überprüft.
Auf Ersuchen der FDA reichte Concert zusätzliche klinische Daten und Begründungen ein, um die weitere Eignung von Deuruxolitinib für die Ausweisung zu unterstützen. Die FDA hat Concert nun mitgeteilt, dass nach Prüfung dieser Daten die Kriterien für den Status eines Therapiedurchbruchs zu diesem Zeitpunkt weiterhin erfüllt sind. Die FDA erteilt den Status eines Therapiedurchbruchs für Arzneimittelkandidaten zur Behandlung einer schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Erkrankung, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass der Arzneimittelkandidat eine wesentliche Verbesserung eines klinisch bedeutsamen Endpunkts gegenüber den verfügbaren Therapien aufweisen kann.
Ob die Verbesserung gegenüber den verfügbaren Therapien erheblich ist, ist eine Ermessensfrage und hängt sowohl vom Ausmaß des Behandlungseffekts, der auch die Dauer des Effekts umfassen kann, als auch von der Bedeutung des beobachteten klinischen Ergebnisses ab. Im Allgemeinen sollte der vorläufige klinische Nachweis einen klaren Vorteil gegenüber der verfügbaren Therapie zeigen. Ursprünglich hatte die FDA Deuruxolitinib im Jahr 2020 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung erwachsener Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Alopecia areata erteilt, was durch positive Daten aus einer klinischen Phase-2-Studie gestützt wurde.
Die zusätzlichen Informationen, die Concert eingereicht hat, um die Aufrechterhaltung des Breakthrough Therapy-Status für Deuruxolitinib zu unterstützen, umfassen die positiven Daten aus zwei klinischen Studien der Phase 3.
