CNS Pharmaceuticals, Inc. gab den Abschluss der geplanten Rekrutierung in seiner globalen, potenziell zulassungsrelevanten Studie zur Bewertung von Berubicin, dem neuartigen Anthrazyklin des Unternehmens und dem ersten Anthrazyklin, das die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden scheint, für die Behandlung von GBM, einer aggressiven und unheilbaren Form von Hirntumor, bekannt. Bei der potenziell entscheidenden Studie zu Berubicin handelt es sich um eine multizentrische, offene, randomisierte, kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem GBM (WHO Grad IV) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie und im Vergleich zu Lomustin. An der Studie nehmen 247 Patienten aus 46 klinischen Prüfzentren in den USA, Italien, Frankreich, Spanien und der Schweiz teil.

Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben (OS), ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann. Wie am 18. Dezember 2023 angekündigt, wurde die Zwischenanalyse der Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten in der potenziell zulassungsrelevanten Studie zu BerubICin erfolgreich abgeschlossen. Die Empfehlung des unabhängigen Data Safety Monitoring Board (DSMB) lautete, die laufende globale, potenziell zulassungsrelevante Studie des Unternehmens mit dem Prüfpräparat Berubicin zur Behandlung von GBM unverändert fortzusetzen.

Die Empfehlung folgt der vordefinierten Futility-Analyse des DSMB zu den (nur für das DSMB) unverblindeten Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten in der Studie des Unternehmens zu Berubicin im Vergleich zu Lomustin, einer Standardbehandlung für Patienten mit rezidivierendem GBM. Um die Fortsetzung der Studie zu unterstützen, musste die Wirksamkeit von Berubicin beim primären Endpunkt (OS) mindestens mit der von Lomustin vergleichbar sein. Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, die eine häufigere Interaktion mit der Behörde ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfungsprozess zu beschleunigen.

Darüber hinaus hat das Unternehmen von der FDA den Orphan Drug Designation für die Verwendung von Berubicin zur Behandlung von malignen Gliomen erhalten, was eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität nach Genehmigung eines neuen Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) bedeuten kann.