CNS Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass 200 der erwarteten 243 Patienten in die laufende, potenziell zulassungsrelevante Studie des Unternehmens zur Bewertung von Berubicin für die Behandlung von rezidivierendem GBM, einer aggressiven und unheilbaren Form von Hirntumor, aufgenommen wurden. Bei dieser potenziell zulassungsrelevanten, weltweiten Studie zu Berubicin handelt es sich um eine adaptive, multizentrische, offene, randomisierte, kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem GBM (WHO Grad IV) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie und im Vergleich zu Lomustin als Standardtherapie (SOC). Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben (OS), ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann.

Das Unternehmen hat 46 der etwa 60 ausgewählten klinischen Prüfzentren in den USA, Italien, Frankreich, Spanien und der Schweiz eröffnet. Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, die eine häufigere Interaktion mit der Behörde ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen. Darüber hinaus hat das Unternehmen von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten, der eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität bei Genehmigung einer NDA ermöglicht.

Berubicin ist ein Anthracyclin, eine Klasse von Krebsmedikamenten, die zu den stärksten Chemotherapeutika gehören und gegen mehr Krebsarten wirksam sind als jede andere Klasse von Chemotherapeutika. Anthrazykline sind so konzipiert, dass sie natürliche Prozesse nutzen, um Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Schäden in den anvisierten Krebszellen auszulösen, indem sie die Wirkung der Topoisomerase II, eines wichtigen Enzyms, das die Zellproliferation ermöglicht, beeinträchtigen. Die Behandlung von Patienten mit Hirntumoren mit Berubicin scheint positive Reaktionen zu zeigen, darunter ein dauerhaftes vollständiges Ansprechen in einer von Reata Pharmaceuticals, Inc. durchgeführten klinischen Phase-1-Studie. Berubicin wurde von Dr. Waldemar Priebe, Professor für Medizinische Chemie am MD Anderson Cancer Center der Universität von Texas, entwickelt.