Capricor Therapeutics gab bekannt, dass das Unternehmen die 18-Monats-Ergebnisse seiner HOPE-2 Open-Label-Extension (OLE)-Studie mit dem Hauptprodukt CAP-1002 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der diesjährigen Clinical & Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt hat, die vom 19. bis 22. März 2023 virtuell und persönlich in Dallas, Texas, stattfand. Dr. Craig McDonald, nationaler Studienleiter und Professor an der Universität von Kalifornien, Davis, Lehrstuhl für Physikalische Medizin und Rehabilitation, präsentierte die Ergebnisse während einer Late-Breaking Session. Zu den wichtigsten Ergebnissen der Studie gehören: Statistisch signifikante Unterschiede in der Skala Leistung der oberen Gliedmaßen (PUL Version 2.0) in der ursprünglichen CAP-1002-Behandlungsgruppe im Vergleich zur ursprünglichen Placebogruppe von HOPE-2 (p=0,02).

In beiden Gruppen kam es zu einem geringeren Fortschreiten der Krankheit, sobald alle Patienten mit der Behandlung in der OLE-Studie begannen. Die Behandlung mit CAP-1002 während des OLE-Teils der Studie weist weiterhin ein konsistentes Sicherheitsprofil auf und war während der gesamten Studie gut verträglich. In der HOPE-2 OLE-Studie wurde der primäre Endpunkt bereits nach einem Jahr erreicht. Die vorliegenden 18-Monats-Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Patienten im Laufe der Zeit von der Behandlung profitieren und die Skelettmuskelfunktion erhalten bleibt, was den potenziellen langfristigen Nutzen von CAP-1002 unterstreicht.

HOPE-2 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2 zu CAP-1002, dem führenden Prüfpräparat von Capricor, bei Jungen und jungen Männern, die an DMD leiden und nicht gehfähig sind, also im Spätstadium der Erkrankung. Die Studie wurde an neun Standorten in den Vereinigten Staaten durchgeführt. Die Studienpatienten wurden alle 3 Monate entweder mit CAP-1002 (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder mit Placebo intravenös behandelt.

Die Daten von insgesamt 20 Patienten (12 Placebo- und 8 behandelte Patienten) wurden zum 12-Monats-Zeitpunkt analysiert und die Ergebnisse in The Lancet veröffentlicht. Nach Abschluss der HOPE-2-Studie setzten alle Patienten die Behandlung für etwa 392 Tage (Mittelwert, Spanne [239, 567]) aus, was als Lückenphase bezeichnet wird. Anschließend nahmen alle in Frage kommenden Patienten, die die Behandlung fortsetzen wollten, erneut an der OLE-Studie teil, in der sie über einen Zeitraum von 18 Monaten alle drei Monate CAP-1002 (150 Millionen Zellen pro Infusion) erhielten.

Die Patienten durchliefen die Lückenphase (ohne Behandlung für beide Gruppen) und die OLE-Phase (mit Behandlung für beide Gruppen). Die Patienten in der Studie wurden mit dem Performance of the Upper Limb (PUL 2.0) bewertet, einem validierten Instrument, das speziell für die Bewertung der Funktion der oberen (Schulter), mittleren (Ellbogen) und distalen (Handgelenk und Hand) Gliedmaßen entwickelt wurde und einen konzeptionellen Rahmen bietet, der das Fortschreiten der Schwäche der Funktion der oberen Gliedmaßen widerspiegelt.