Capricor Therapeutics, Inc. gab weitere positive 3-Jahres-Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit der laufenden HOPE-2-Open-Label-Extension (OLE)-Studie mit dem Hauptprodukt Deramiocel (CAP-1002) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bekannt. Die Daten aus der HOPE-2 OLE-Studie zeigen Verbesserungen bei mehreren kardialen Messgrößen, einschließlich der linksventrikulären Auswurffraktion (LVEF) sowie der indexierten Volumina (linksventrikuläres systolisches Endvolumen (LVESV) und linksventrikuläres diastolisches Endvolumen (LVEDV)). Dies sind Maßzahlen für die Herzfunktion und gelten als äußerst relevant für die Vorhersage des langfristigen Behandlungserfolgs.

Darüber hinaus wurden bei den Patienten, die zu Beginn der randomisierten HOPE-2-Studie eine höhere Ejektionsfraktion (> 45%) aufwiesen, größere Verbesserungen der Herzfunktion beobachtet. Die veröffentlichten Daten belegen die Notwendigkeit eines frühzeitigen Eingreifens, um die Funktion zu erhalten und möglicherweise das Fortschreiten der Kardiomyopathie zu verlangsamen, die eine der häufigsten Todesursachen bei Patienten mit DMD darstellt. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung speziell für DMD-Kardiomyopathie, was den Bedarf an zusätzlichen Therapien zur Behandlung von DMD unterstreicht.

Wie bereits berichtet, zeigte sich bei den Patienten ein statistisch signifikanter Vorteil (+3,7 Punkte, p < 0,001) im PUL v2.0-Gesamtscore im Vergleich zu einem externen Vergleichsdatensatz mit ähnlichen DMD-Patienten. Die HOPE-2 OLE-Studie zeigt weiterhin ein günstiges Sicherheitsprofil für die Langzeitbehandlung mit Deramiocel. HOPE-2 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, klinische Phase-2-Studie mit Deramiocel, dem führenden Prüfpräparat von Capricor, bei Jungen und jungen Männern, die an DMD leiden.

Die Studienpatienten wurden alle 3 Monate entweder mit Deramiocel (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder mit Placebo intravenös behandelt. Die Daten von insgesamt 20 Patienten (12 Placebo- und 8 behandelte Patienten) wurden nach 12 Monaten ausgewertet und die Ergebnisse in The Lancet veröffentlicht. Nach Abschluss der HOPE-2-Studie setzten alle Patienten die Behandlung für etwa 392 Tage (Mittelwert, Spanne [239, 567]) aus, was als Lückenphase bezeichnet wird.

Anschließend nahmen alle in Frage kommenden Patienten, die die Behandlung fortsetzen wollten, an der HOPE-2-OLE-Studie teil, bei der sie alle drei Monate Deramiocel (150 Millionen Zellen pro Infusion) erhalten. Die HOPE-2-OLE-Studie hatte zuvor ihren primären Endpunkt am Einjahreszeitpunkt des PUL v2.0 erreicht (p=0,02). Die HOPE-2-OLE-Studie läuft auch im vierten Jahr weiter und die Teilnehmer werden weiterhin auf Sicherheit, kardiale und funktionelle Leistungsfähigkeit überwacht.

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schwäche und chronische Entzündung der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur gekennzeichnet ist und im mittleren Alter von etwa 30 Jahren tödlich endet. Es wird geschätzt, dass DMD bei etwa einer von 3.500 männlichen Geburten auftritt und dass die Zahl der Patienten in den Vereinigten Staaten auf etwa 15.000-20.000 geschätzt wird. Die Pathophysiologie der DMD wird durch die gestörte Produktion von funktionellem Dystrophin bestimmt, das normalerweise als Strukturprotein im Muskel fungiert.

Die Verringerung des funktionellen Dystrophins in den Muskelzellen führt zu erheblichen Zellschäden und letztlich zum Absterben der Muskelzellen und zu einem fibrotischen Ersatz. Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und es gibt keine Heilung.