BridgeBio Pharma, Inc. präsentierte die Ergebnisse der explorativen CMR-Bildgebungs-Substudie von ATTRibute-CM, seiner Phase-3-Studie mit Acoramidis bei ATTR-CM. Diese Daten wurden auf der American College of Cardiology (ACC) Annual Scientific Sessions & Expo in einer von Dr. Yousef Razvi vom University College London moderierten Postersitzung vorgestellt. ATTRibute-CM wurde entwickelt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Acoramidis, einem oral verabreichten, hochwirksamen niedermolekularen Stabilisator von TTR der nächsten Generation, zu untersuchen.

Auf der Grundlage der positiven Ergebnisse von ATTRibute-CM reichte BridgeBio bei der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA einen NDA-Antrag ein, der mit einem PDUFA-Termin am 29. November 2024 angenommen wurde, sowie einen MAA-Antrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur, über den voraussichtlich 2025 entschieden wird. Die CMR-Bildgebung wurde bei 35 Teilnehmern zu Beginn der Studie vor der ersten Dosis oder bei 17 Teilnehmern innerhalb von drei Monaten nach der ersten Dosis durchgeführt (Spanne: 14-105 Tage). Weitere CMR-Bildgebungen wurden nach 12, 24 und 30 Monaten bei denjenigen Teilnehmern durchgeführt, die für eine Bildgebung zur Verfügung standen, was vom Überleben beeinflusst wurde. Die Bilder wurden zentral im Nationalen Amyloidose-Zentrum ausgewertet, wobei die Teilnehmer gegenüber anderen klinischen Daten verblindet waren.

Die Ergebnisse umfassen: Die wichtigsten Parameter der CMR-Bildgebung, die die Herzstruktur messen, einschließlich der mittleren indexierten linksventrikulären Masse, waren unter Acoramidis stabil oder wiesen einen Trend zur Verbesserung auf, während sie sich unter Placebo über 30 Monate hinweg verschlechterten; die Behandlung mit Acoramidis bewahrte oder war mit einem Trend zur Verbesserung der Messwerte für die Herzfunktion, einschließlich der linksventrikulären Auswurffraktion und des Schlagvolumens, im Vergleich zu den Ausgangsmessungen und im Vergleich zu Placebo verbunden.