BridgeBio Pharma, Inc. teilte positive Ergebnisse aus der japanischen Phase-III-Studie mit Acoramidis bei Erwachsenen mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) mit, die von Alexion, AstraZeneca Rare Disease durchgeführt wurde. Die Ergebnisse stimmten mit denen der globalen BridgeBio ATTRibute-CM Phase-III-Studie (NCT03860935) überein, einschließlich der Überlebensrate, der kardiovaskulär bedingten Krankenhausaufenthalte und anderer Messungen der verbesserten Funktionen (gemessen durch den Sechs-Minuten-Gehtest) und der Lebensqualität (gemessen durch den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score) nach 30 Monaten. Diese Studie wurde in Japan durchgeführt, um die lokale Zulassung zu unterstützen.

In dieser einarmigen Studie, in der die Patienten 30 Monate lang mit Acoramidis behandelt wurden, war Acoramidis gut verträglich, es wurden keine Sicherheitssignale festgestellt, die Anlass zu klinischer Besorgnis geben könnten, und es wurde keine Sterblichkeit gemeldet. Die Daten werden auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt und der japanischen Gesundheitsbehörde zur Prüfung vorgelegt. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, hat mit der BridgeBio-Tochtergesellschaft Eidos Therapeutics, Inc. eine exklusive Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von Acoramidis in Japan.

Acoramidis ist ein oraler, hochwirksamer niedermolekularer Stabilisator der nächsten Generation von Transthyretin (TTR), der entwickelt wurde, um eine maximale Stabilisierung zu erreichen und das native TTR zu erhalten.