BrainStorm Cell Therapeutics Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Antrag auf eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment, SPA) für eine Phase-3b-Studie mit NurOwn, seinem Prüfpräparat zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS), eingereicht hat. Der Antrag folgt auf ein persönliches Treffen, das BrainStorm im Dezember 2023 mit der FDA hatte. Die Gespräche, die zu dieser Einreichung geführt haben, dienten dazu, die geplante Phase-3b-Studie voranzutreiben.

Die Teilnahme an einem SPA-Programm würde es BrainStorm ermöglichen, mit der FDA einen Konsens über das Design der klinischen Studie zu erzielen, einschließlich der vorgeschlagenen statistischen Analyse, bevor die Studie gestartet wird. Dies würde dazu beitragen, dass die Studie als angemessen für eine zukünftige Marktbewertung angesehen wird. Eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment, SPA) ist ein Verfahren, bei dem die Entwickler von Arzneimitteln ein Treffen mit der FDA beantragen können, um eine Einigung über das Design und den Umfang bestimmter klinischer Studien zu erzielen, um festzustellen, ob diese die wissenschaftlichen und behördlichen Anforderungen für eine Studie, die die Marktzulassung unterstützen könnte, angemessen erfüllen.

Eine SPA-Vereinbarung bedeutet, dass die FDA die Angemessenheit und Annehmbarkeit bestimmter kritischer Elemente des Gesamtprotokolls für eine Studie, die zur Unterstützung eines künftigen Zulassungsantrags dienen soll, bejaht. Diese Elemente sind entscheidend, um sicherzustellen, dass die im Rahmen des Protokolls durchgeführte Studie als angemessen und gut kontrolliert angesehen werden kann, um die Marktzulassung zu unterstützen. Rückmeldungen zu diesen Fragen sind für die Unternehmen bei der Planung der Entwicklungsstrategie in der Spätphase von größtem Nutzen.

Eine SPA-Vereinbarung bedeutet nicht, dass die FDA jedem Detail des Protokolls zustimmt. Technologieplattform (autologe MSC-NTF-Zellen) stellt einen vielversprechenden therapeutischen Ansatz dar, der auf Krankheitswege abzielt, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wichtig sind.

Das klinische Programm von NurOwn hat wertvolle Erkenntnisse über die Pathologie der ALS sowie über den Krankheitsverlauf und die Behandlung geliefert. Seit den ersten Ergebnissen der Phase 3 hat BrainStorm den gesamten Datensatz im Rahmen einer strengen, von Fachleuten begutachteten Analyse zur Verfügung gestellt. Dazu gehören: die Quantifizierung des Floor-Effekts, der zwar festgestellt, aber noch nie zuvor eingehend untersucht worden war; die Auswertung mehrerer vorab festgelegter Biomarker, die an sieben verschiedenen Punkten über 20 Wochen während der Studie erhoben wurden, was eine Längsschnittbetrachtung ermöglicht; und die Analyse genetischer Daten, die eine der ersten ALS-Studien darstellt, bei der prospektiv eine pharmakogenomische Analyse der klinischen Ergebnisse durchgeführt wurde, was sehr vielversprechend für die Entwicklung künftiger Behandlungen für ALS ist.