Avenue Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase 1b/2a-Studie mit AJ201 zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie ("SBMA"), auch bekannt als Kennedy-Krankheit, behandelt wurde. In einer kürzlich durchgeführten Studie wurde anhand einer genetischen Analyse die Prävalenz der Krankheit auf 1:6.887 Männer geschätzt.(1) AJ201 ist derzeit der führende Medikamentenkandidat in der Klinik für SBMA und die Rekrutierung für die Studie wird voraussichtlich Ende 2023 oder Anfang 2024 abgeschlossen sein, so dass die ersten Daten im Jahr 2024 vorliegen könnten. Darüber hinaus zeigten überzeugende präklinische Daten in einem Mausmodell Wirksamkeitssignale, einschließlich einer Verbesserung der motorischen Funktion, eines robusten Abbaus von mutierten Androgenrezeptoren ("AR"), einem krankheitssignalisierenden Protein, und einer Aktivierung der Nrf1- und Nrf2-Signalwege.

In dieser klinischen Studie der Phase 1b/2a will das Unternehmen nachweisen, wie der neuartige, mehrfache Wirkmechanismus von AJ201 die Anhäufung mutierter AR-Aggregate reduziert, um möglicherweise die Neuroinflammation zu verringern, die Zellen vor oxidativem Stress zu schützen und letztlich die klinischen Ergebnisse für SBMA-Patienten zu verbessern. An der 12-wöchigen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden klinischen Studie der Phase 1b/2a mit AJ201 werden voraussichtlich etwa 24 Patienten teilnehmen, die nach dem Zufallsprinzip entweder AJ201 (600 mg/Tag) oder Placebo erhalten. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AJ201 bei Patienten mit klinisch und genetisch definierter SBMA.

Zu den sekundären Endpunkten gehören pharmakodynamische Daten, mit denen die Veränderung der Konzentrationen des mutierten AR-Proteins in der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert gemessen wird, sowie Veränderungen der Fett- und Muskelzusammensetzung auf MRT-Scans, die als Biomarker für die Wahrscheinlichkeit einer längerfristigen klinischen Verbesserung gelten. Weitere Einzelheiten zu dieser Studie finden Sie unter ClinicalTrials.gov (Identifier: NCT05517603).