ATyr Pharma, Inc. kündigt Phase-2-Studie mit Efzofitimod bei Patienten mit systemischer Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD) an, nachdem die FDA den IND-Antrag genehmigt hat
Am 01. März 2023 um 14:00 Uhr
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aTyr Pharma, Inc. gab weitere Einzelheiten zu seinen Plänen bekannt, eine Phase-2-Studie mit seinem führenden therapeutischen Kandidaten, Efzofitimod, bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc, auch bekannt als Sklerodermie) und damit verbundener interstitieller Lungenerkrankung (ILD) zu beginnen, nachdem die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Anfang des Jahres einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) genehmigt hatte. Efzofitimod ist ein potenzieller First-in-Class-Immunmodulator, der über eine selektive Modulation von Neuropilin-2 (NRP2) angeborene und adaptive Immunreaktionen bei entzündlichen Erkrankungen herunterreguliert. Das Unternehmen untersucht derzeit EfzofitimOD bei Patienten mit Lungensarkoidose, einer schweren Form von ILD, in einer globalen Phase-3-Studie namens EfzofitimOD. Die Pathologie der SSc-ILD wird von denselben Immunzellen angetrieben, die auch bei der pulmonalen Sarkoidose eine zentrale Rolle spielen, und NRP2 ist auf diesen Zellen hochreguliert. In einer klinischen Studie an Patienten mit Lungensarkoidose wurde außerdem gezeigt, dass EfzofitIMod wichtige pro-inflammatorische Marker, die für diese Pathologie von zentraler Bedeutung sind, reduziert. Efzofitamod hat von der US-FDA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von SSc und den Fast-Track-Status für die Behandlung von S Sc-ILD erhalten. Systemische Sklerose ist eine chronische, fortschreitende Autoimmunerkrankung, die durch Entzündung und Fibrose des Bindegewebes im gesamten Körper, einschließlich der Haut und anderer innerer Organe, gekennzeichnet ist. SSc, die in der Lunge auftritt, wird SSc-ILD genannt. Über Efzofitimod aTyr entwickelt Efzofitimod als potenzielles Therapeutikum für Patienten mit fibrotischer Lungenerkrankung. Efzofitimod, ein Fusionsprotein, das aus der immunmodulatorischen Domäne der Histidyl-tRNA-Synthetase besteht, die mit der FC-Region eines menschlichen Antikörpers fusioniert ist, ist ein selektiver Modulator von Neuropilin-2, der die angeborene und adaptive Immunantwort in entzündlichen Krankheitszuständen herunterreguliert. aTyrs Hauptindikation für Efzofitimod ist die pulmonale Sarkoidose, eine Hauptform der interstitiellen Lungenerkrankung. Der klinische Wirksamkeitsnachweis für Efzofitimod wurde vor kurzem in einer placebokontrollierten Studie der Phase 1b/2a mit mehreren aufsteigenden Dosen bei Patienten mit pulmonaler Sarkoidose erbracht, die Sicherheit und ein konsistentes Ansprechen auf die Dosis sowie einen Trend zum Nutzen von Efzofitimod im Vergleich zu Placebo in Bezug auf die wichtigsten Wirksamkeit Endpunkte, einschließlich Steroidreduktion, Lungenfunktion, klinische Symptome und entzündliche Biomarker, zeigte. aTyr führt derzeit EFZO-FIT(TM) durch, eine globale zulassungsrelevante Phase-3-Studie zu Efzofitimod bei Lungensarkoidose. Über aTyr aTyr ist ein Biotherapeutika-Unternehmen, das sich mit der Entdeckung und Entwicklung von erstklassigen Medikamenten auf der Grundlage seiner proprietären tRNA-Synthetase-Plattform befasst. Die Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen von aTyr konzentrieren sich auf einen neu entdeckten Bereich der Biologie, die extrazelluläre Funktionalität und die Signalwege von tRNA-Synthetasen. aTyr hat ein globales geistiges Eigentum aufgebaut, das auf eine potenzielle Pipeline von Proteinkompositionen ausgerichtet ist, die von 20 tRNA-Synthetase Genen und ihren extrazellulären Zielen abgeleitet sind. aTyrs Hauptaugenmerk liegt auf efzofitimod, einem Produktkandidaten in der klinischen Phase, der an den Neuropilin-2-Rezeptor bindet und die Immunaktivität bei fibrotischen Lungenerkrankungen herunterregulieren soll.
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aTyr Pharma, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen nutzt die Intelligenz, um die Biologie der tRNA-Synthetase in neue Therapien für Fibrose und Entzündungen zu übersetzen. Der führende therapeutische Kandidat des Unternehmens ist Efzofitimod, ein biologischer Immunmodulator, der sich in der klinischen Entwicklung für die Behandlung der interstitiellen Lungenerkrankung (ILD) befindet, einer Gruppe von immunvermittelten Erkrankungen, die zu Entzündungen und Fibrose oder Narbenbildung in der Lunge führen können. Efzofitimod ist eine von der tRNA-Synthetase abgeleitete Therapie, die selektiv aktivierte myeloische Zellen über Neuropilin-2 (NRP2) moduliert, um abnorme Entzündungen ohne Immunsuppression zu beheben und das Fortschreiten der Fibrose zu verhindern. ATYR0101 ist ein Fusionsprotein, das von einer Domäne der Aspartyl-tRNA-Synthetase (DARS) abgeleitet ist. ATYR0101 bindet direkt an das latent-transforming growth factor beta-binding protein 1 (LTBP1), das den transforming growth factor beta (TGFb) reguliert. Sein ATYR0750 ist ein Fusionsprotein, das von einer Domäne der Alanyl-tRNA-Synthetase (AARS) abgeleitet ist.
ATyr Pharma, Inc. kündigt Phase-2-Studie mit Efzofitimod bei Patienten mit systemischer Sklerose-assoziierter interstitieller Lungenerkrankung (SSc-ILD) an, nachdem die FDA den IND-Antrag genehmigt hat