ATyr Pharma, Inc. kündigt Pläne an, ein Individual Patient Expanded Access Program für seinen führenden Therapiekandidaten Efzofitimod für Patienten mit Lungensarkoidose zu initiieren
Am 21. Februar 2024 um 14:00 Uhr
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aTyr Pharma, Inc. gab Pläne bekannt, ein Individual Patient Expanded Access Program (EAP) für seinen führenden therapeutischen Kandidaten, Efzofitimod, für Patienten mit Lungensarkoidose zu initiieren. Das Individual Patient EAP soll Patienten, die die Phase-3-Studie EFZO-FIT? abschließen und eine Behandlung mit Efzofitimod außerhalb der klinischen Studie wünschen, den Zugang ermöglichen.
EAPs sollen den Zugang zu potenziellen Therapien ermöglichen, bevor diese von der US-Arzneimittelbehörde (FDA) zugelassen werden. Expanded Access wird manchmal auch als "compassionate use" bezeichnet und ist ein Weg für Patienten mit einer schweren oder unmittelbar lebensbedrohlichen Krankheit oder einem Leiden, um Zugang zu einem medizinischen Prüfpräparat (Medikament, Biologikum oder medizinisches Gerät) für die Behandlung außerhalb der klinischen Studien zu erhalten, wenn keine zufriedenstellenden alternativen Therapieoptionen verfügbar sind. Durch die Umsetzung des EAP erwartet das Unternehmen kein Risiko für die Versorgung mit dem Medikament efzofitimomod, das es für seine beiden laufenden klinischen Studien für ausreichend hält, und auch keine wesentlichen Auswirkungen auf seine finanziellen Ressourcen.
Die Verabreichung von efzofitIMod im Rahmen des EAP für einzelne Patienten erfolgt unabhängig vom Protokoll der EFZO-FITtm-Studie, und das Unternehmen, die Prüfärzte und die Patienten bleiben gegenüber der Behandlung im Rahmen der EFZO-FITtm-Studie verblindet. Zu den sekundären Endpunkten gehören Messungen der Lungenfunktion und der Sarkoidose-Symptome.
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aTyr Pharma, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen nutzt die Intelligenz, um die Biologie der tRNA-Synthetase in neue Therapien für Fibrose und Entzündungen zu übersetzen. Der führende therapeutische Kandidat des Unternehmens ist Efzofitimod, ein biologischer Immunmodulator, der sich in der klinischen Entwicklung für die Behandlung der interstitiellen Lungenerkrankung (ILD) befindet, einer Gruppe von immunvermittelten Erkrankungen, die zu Entzündungen und Fibrose oder Narbenbildung in der Lunge führen können. Efzofitimod ist eine von der tRNA-Synthetase abgeleitete Therapie, die selektiv aktivierte myeloische Zellen über Neuropilin-2 (NRP2) moduliert, um abnorme Entzündungen ohne Immunsuppression zu beheben und das Fortschreiten der Fibrose zu verhindern. ATYR0101 ist ein Fusionsprotein, das von einer Domäne der Aspartyl-tRNA-Synthetase (DARS) abgeleitet ist. ATYR0101 bindet direkt an das latent-transforming growth factor beta-binding protein 1 (LTBP1), das den transforming growth factor beta (TGFb) reguliert. Sein ATYR0750 ist ein Fusionsprotein, das von einer Domäne der Alanyl-tRNA-Synthetase (AARS) abgeleitet ist.
ATyr Pharma, Inc. kündigt Pläne an, ein Individual Patient Expanded Access Program für seinen führenden Therapiekandidaten Efzofitimod für Patienten mit Lungensarkoidose zu initiieren