Arrowhead gibt Zwischenergebnisse der laufenden Phase 1/2 Studie mit ARO-C3 zur Behandlung von komplementvermittelten Erkrankungen bekannt
Am 28. Februar 2023 um 13:30 Uhr
Teilen
Arrowhead Pharmaceuticals Inc. gab die Zwischenergebnisse von Teil 1 von AROC3-1001 bekannt, einer laufenden klinischen Studie der Phase 1/2 zu ARO-C3, dem RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi) des Unternehmens, das die Produktion der Komplementkomponente 3 (C3) als potenzielle Therapie für verschiedene komplementvermittelte Krankheiten reduzieren soll. Das Unternehmen plant, weitere Ergebnisse auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung zum Thema Komplement zu präsentieren. Die Dosierung in Teil 2 der Phase-1/2-Studie wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2023 beginnen.
In Teil 1 der Studie AROC3-1001 erzielte ARO-C3 folgende Zwischenergebnisse: Eine dosisabhängige Verringerung von Serum-C3, mit einer durchschnittlichen Verringerung von 88% bei der höchsten getesteten Dosis. Eine dosisabhängige Verringerung von AH50, einem Marker für die hämolytische Aktivität des alternativen Komplementwegs, mit einer durchschnittlichen Verringerung von 91% bei der höchsten getesteten Dosis. Die Dauer der pharmakologischen Wirkung spricht für eine vierteljährliche oder weniger häufige subkutane Verabreichung der Dosis.
Sicherheit und Verträglichkeit. Insgesamt keine klinisch bedeutsamen Laborbefunde oder Muster von nachteiligen Veränderungen bei irgendwelchen klinischen Laborparametern. Keine dosislimitierende Toxizität, keine schweren oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder Studienabbruch aufgrund von unerwünschten Ereignissen.
Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen gehören Kopfschmerzen, COVID-19, allgemein leichte Reaktionen an der Injektionsstelle und saisonale Allergien. AROC3-1001 (NCT05083364) ist eine placebokontrollierte, dosiseskalierende Phase-1/2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-C3 bei bis zu 42 erwachsenen gesunden Freiwilligen (Teil 1) und bis zu 42 erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) oder mit komplementvermittelten Nierenerkrankungen (Teil 2).
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten, indem es die dafür verantwortlichen Gene zum Schweigen bringt. Die Therapien des Unternehmens nutzen ein breites Portfolio an Ribonukleinsäure (RNA)-Chemikalien und Verabreichungsformen, die den Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) auslösen, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Ausschaltung der Zielgene zu bewirken. Die Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform des Unternehmens nutzt eine Liganden-vermittelte Verabreichung und ist so konzipiert, dass sie gewebespezifisches Targeting ermöglicht und gleichzeitig strukturell einfach ist. Das Unternehmen konzentriert sich auf verschiedene therapeutische Bereiche, wie z.B. Herz-Kreislauf, Lunge, Leber, Muskel und zentrales Nervensystem. Das Unternehmen verfügt über etwa 14 Prüfmedikamente im klinischen Stadium (neun eigene und fünf mit Partnern), die sich in den Entwicklungsstadien von Phase I bis Phase III befinden. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 und ARO-SOD1.
ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. 
