Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen ein Expanded Access Program (EAP) initiiert hat, um das Prüfpräparat Plozasiran außerhalb einer klinischen Studie für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) verfügbar zu machen, die bestimmte Kriterien für das Programm erfüllen. Arrowhead wird außerdem neue endgültige klinische Daten der Phase 2 aus dem doppelblinden Teil der SHASTA-2-Studie mit Plozasiran in einer späten mündlichen Präsentation auf der bevorstehenden American College of Cardiology 73rd Annual Scientific Session & Expo (ACC.24) vorstellen, die vom 6. bis 8. April 2024 in Atlanta stattfindet. Arrowhead hat es sich zur Aufgabe gemacht, Patienten mit schweren Krankheiten neue Prüfmedikamente so schnell und effizient wie möglich zur Verfügung zu stellen. Der EAP des Unternehmens ist ein potenzieller Weg für Patienten mit schweren oder unmittelbar lebensbedrohlichen Krankheiten oder Zuständen, um Zugang zu einem Prüfpräparat für die Behandlung außerhalb von klinischen Studien zu erhalten, wenn keine vergleichbaren oder zufriedenstellenden alternativen Therapieoptionen verfügbar sind. Der plozasiran EAP richtet sich an Menschen, die mit FCS leben. Wie bei jedem Prüfpräparat, das nicht von den Zulassungsbehörden genehmigt wurde, kann Plozasiran bei der Behandlung der Diagnose oder der Erkrankung wirksam sein oder auch nicht, und es können Risiken mit seiner Anwendung verbunden sein. Plozasiran, das früher als ARO-APOC3 bezeichnet wurde, ist das erste RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum seiner Klasse, das darauf abzielt, die Produktion von Apolipoprotein C-III (APOC3) zu reduzieren, das ein Bestandteil von triglyceridreichen Lipoproteinen (TRLs) und ein wichtiger Regulator des Triglyceridstoffwechsels ist. APOC3 erhöht den Triglyceridspiegel im Blut, indem es den Abbau von TRLs durch Lipoproteinlipase und die Aufnahme von TRL-Resten durch hepatische Rezeptoren in der Leber hemmt. Das Ziel der Behandlung mit Plozasiran ist es, den APOC3-Spiegel zu senken und dadurch die Triglyceride zu reduzieren und die Lipide wieder auf ein normaleres Niveau zu bringen.
In mehreren klinischen Studien hat Plozasiran bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), schwerer Hypertriglyzeridämie (SHTG) und gemischter Dyslipidämie (MD) eine Senkung der Triglyzeride und mehrerer atherogener Lipoproteine gezeigt. Plozasiran hat bisher ein günstiges Sicherheitsprofil gezeigt. Es wurden keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse gemeldet, die die Komorbiditäten und Grunderkrankungen der Studienpopulationen widerspiegeln. Plozasiran wird derzeit in der klinischen Phase-3-Studie PALISADE bei Patienten mit FCS untersucht, die planmäßig Mitte 2024 abgeschlossen werden soll. Die Phase-2-Studien bei Patienten mit SHTG und MD, SHASTA-2 bzw. MUIR, sind abgeschlossen und der Beginn weiterer Phase-3-Studien ist in Kürze geplant.