argenx gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) der Europäischen Kommission (EK) die Zulassung von Efgartigimod als Zusatztherapie zur Standardtherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind, empfohlen hat. Das positive CHMP-Gutachten ist eine wissenschaftliche Empfehlung für die Marktzulassung und dient als Grundlage für die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über den Antrag von argenx für Efgartigimod. Es wird erwartet, dass die Europäische Kommission innerhalb von etwa 60 Tagen nach der CHMP-Empfehlung eine Entscheidung trifft, die für alle 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein gelten wird.

Die MAA umfasst die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie ADAPT, die in der Juli-Ausgabe 2021 von The Lancet Neurology veröffentlicht wurden. Die ADAPT-Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht und gezeigt, dass signifikant mehr Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper-positive gMG-Patienten nach der Behandlung mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo auf die Skala der Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) ansprachen (68% vs. 30%; p < 0,0001).

Responder wurden definiert als Personen, bei denen die MG-ADL-Skala während des ersten Behandlungszyklus über vier oder mehr aufeinanderfolgende Wochen um mindestens zwei Punkte abnahm. Zusätzlich gab es signifikant mehr Responder auf der Quantitativen Myasthenia Gravis (QMG) Skala nach der Behandlung mit Efgartigimod im Vergleich zu Placebo (63% vs. 14%; p < 0,0001).

Responder wurden definiert als Personen, bei denen die QMG-Skala während des ersten Behandlungszyklus über vier oder mehr aufeinanderfolgende Wochen um mindestens drei Punkte abnahm. Efgartigimod hatte in der klinischen ADAPT-Studie ein nachgewiesenes Sicherheitsprofil. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Wirkungen waren Infektionen der oberen Atemwege (10,7% nach der Behandlung mit Efgartigimod vs.

4,8% unter Placebo) und Harnwegsinfektionen (9,5% vs. 4,8%). Bei der Phase-3-Studie ADAPT handelte es sich um eine 26-wöchige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, globale Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Efgartigimod bei erwachsenen Patienten mit gMG.

Insgesamt nahmen 167 erwachsene Patienten mit gMG in Nordamerika, Europa und Japan an der Studie teil. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten Efgartigimod oder Placebo, zusätzlich zu einer stabilen Dosis ihrer derzeitigen gMG-Behandlung. ADAPT wurde so konzipiert, dass ein individualisierter Behandlungsansatz mit einem ersten Behandlungszyklus und nachfolgenden Behandlungszyklen auf der Grundlage der klinischen Bewertung möglich ist.

Der primäre Endpunkt war der Vergleich des prozentualen Anteils der MG-ADL-Responder im ersten Behandlungszyklus zwischen den Behandlungsgruppen mit Efgartigimod und Placebo in der Anti-AChR-Antikörper-positiven Population.