Applied Therapeutics gibt regulatorisches Update zum Galaktosämie-Programm
Am 03. Januar 2022 um 13:00 Uhr
Teilen
Applied Therapeutics, Inc. informierte über den neuesten Stand des AT-007 Galaktosämie-Programms. Nach Gesprächen mit der FDA Ende des Jahres hat das Unternehmen beschlossen, mit der Einreichung eines Zulassungsantrags für AT-007 zur Behandlung von Galaktosämie zu warten, bis weitere Gespräche mit der Behörde geführt werden. Obwohl das Galaktosämie-Programm zuvor im Rahmen eines NDA für eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage einer Senkung des Galaktitols diskutiert worden war, hat die FDA nun angedeutet, dass für die Zulassung wahrscheinlich klinische Ergebnisdaten erforderlich sein werden. Die laufende Phase-3-Studie ACTION-Galaktosämie bei Kindern untersucht die Auswirkungen der Behandlung mit AT-007 im Vergleich zu Placebo auf die klinischen Ergebnisse im Zeitverlauf, einschließlich Kognition, Sprache, Verhalten und motorische Fähigkeiten. Die klinischen Ergebnisse werden alle 6 Monate von einem feuergeschützten Ausschuss bewertet. Die erste Bewertung wird im ersten Quartal 2022 erfolgen, danach alle sechs Monate, bis die Studie statistische Signifikanz erreicht. AT-007 ist ein Aldose-Reduktase-Inhibitor (ARI), der das zentrale Nervensystem (ZNS) durchdringt und für die Behandlung mehrerer seltener neurologischer Erkrankungen entwickelt wird, darunter Galaktosämie, SORD-Mangel und PMM2-CDG. In einem Tiermodell für Galaktosämie senkte AT-007 die toxischen Galaktitolwerte und verhinderte Krankheitskomplikationen. In klinischen Studien senkte AT-007 den Galaktitol-Plasmaspiegel bei Erwachsenen und Kindern mit Galaktosämie im Vergleich zu Placebo signifikant. AT-007 wird derzeit in einer klinischen Phase-3-Studie (ACTION-Galaktosämie-Kids) bei Kindern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit Galaktosämie sowie in einer Langzeitstudie mit offenem Etikett bei Erwachsenen mit Galaktosämie untersucht. AT-007 wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) als Orphan Drug und Pediatric Rare Disease für die Behandlung von Galaktosämie und PMM2-CDG sowie als Fast Track für Galaktosämie eingestuft.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Applied Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Es konzentriert sich auf die Entwicklung einer Pipeline neuartiger Arzneimittelkandidaten gegen validierte molekulare Zielmoleküle in Indikationen mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf. Der führende Medikamentenkandidat des Unternehmens, Govorestat, ist ein neuartiger, das zentrale Nervensystem durchdringender Aldose-Reduktase-Inhibitor (ARI) für die Behandlung seltener Stoffwechselkrankheiten des zentralen Nervensystems (ZNS), einschließlich Galaktosämie, Sorbitol-Dehydrogenase-Mangel (SORD) und PMM2-CDG. Das Unternehmen entwickelt außerdem AT-001, einen neuartigen potenten ARI, zur Behandlung der Diabetischen Kardiomyopathie (DbCM), einer tödlichen Fibrose des Herzens. Das Unternehmen hat eine klinische Studie der Phase I/II abgeschlossen, in der AT-001 bei etwa 120 Patienten mit Typ-2-Diabetes getestet wurde und in der keine unerwünschten Wirkungen oder Probleme mit der Verträglichkeit des Medikaments beobachtet wurden. Die präklinische Pipeline umfasst auch AT-003, einen ARI, der bei oraler Verabreichung den Augenhintergrund durchdringen soll, um die diabetische Retinopathie zu behandeln.