Alterity Therapeutics gab bekannt, dass die klinische Phase-2-Studie des Unternehmens mit ATH434 zur Behandlung von Patienten mit Multipler Systematrophie (MSA) jetzt in Italien für die Rekrutierung geöffnet ist. Die klinische Phase-2-Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung von ATH434 bei Patienten mit MSA im Frühstadium. Im Rahmen der Studie werden die Auswirkungen der Behandlung mit ATH434 auf die Neurobildgebung und auf Protein-Biomarker untersucht, um die Wirkung des Medikaments nachzuweisen. Außerdem werden klinische Endpunkte untersucht, um die Wirksamkeit des Medikaments zu belegen, sowie die Sicherheit und Pharmakokinetik.

Die ausgewählten Biomarker, darunter Eisen im Gehirn und aggregierendes -synuclein, tragen wesentlich zur Pathologie der MSA bei und sind daher geeignete Ziele, um die Aktivität des Medikaments nachzuweisen. Außerdem werden tragbare Sensoren eingesetzt, um motorische Aktivitäten zu bewerten, die für Patienten mit MSA wichtig sind. An der Studie werden voraussichtlich etwa 60 Erwachsene teilnehmen, die eine von zwei Dosisstufen von ATH434 oder Placebo erhalten.

Die Teilnehmer werden 12 Monate lang behandelt, was die Möglichkeit bietet, Veränderungen bei den Wirksamkeitsendpunkten festzustellen, um das Design einer endgültigen Phase-3-Studie zu optimieren. Der Hauptkandidat von Alterity, ATH434, ist ein oral einzunehmender Wirkstoff, der die Aggregation von pathologischen Proteinen hemmen soll, die bei der Neurodegeneration eine Rolle spielen. ATH434 hat präklinisch gezeigt, dass es die pathologische Wirkung von -synuclein reduziert und die Nervenzellen erhält, indem es das normale Eisengleichgewicht im Gehirn wiederherstellt.

Als Eisenchaperon besitzt es ein hervorragendes Potenzial zur Behandlung der Parkinson-Krankheit sowie verschiedener Parkinson-Erkrankungen wie der Multiplen Systematrophie (MSA). ATH434 hat erfolgreich Phase-1-Studien abgeschlossen, in denen gezeigt wurde, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und Gehirnkonzentrationen erreicht, die mit wirksamen Konzentrationen in Tiermodellen von MSA vergleichbar sind. ATH434 hat von der amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission den Orphan-Status für die Behandlung von MSA erhalten.

Multiple Systematrophie (MSA) ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die durch einen Ausfall des autonomen Nervensystems und Bewegungsstörungen gekennzeichnet ist. Die Symptome spiegeln den fortschreitenden Funktionsverlust und das Absterben verschiedener Arten von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark wider. Es handelt sich um eine schnell fortschreitende Krankheit, die zu schweren Behinderungen führt.

Die MSA ist eine parkinsonsche Erkrankung, die durch eine variable Kombination aus verlangsamten Bewegungen und/oder Steifheit, autonomer Instabilität, die unwillkürliche Funktionen wie die Aufrechterhaltung des Blutdrucks und die Kontrolle der Blase beeinträchtigt, und einer Beeinträchtigung des Gleichgewichts und/oder der Koordination, die zu Stürzen neigt, gekennzeichnet ist. Ein pathologisches Merkmal der MSA ist die Anhäufung des Proteins -Synuclein in den Gliazellen, den Stützzellen des zentralen Nervensystems, und der Verlust von Neuronen in verschiedenen Gehirnregionen. In den USA sind etwa 15.000 Menschen von MSA betroffen. Obwohl einige der Symptome der MSA mit Medikamenten behandelt werden können, gibt es derzeit keine Medikamente, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen können, und es gibt keine Heilung.