Alterity Therapeutics gab bekannt, dass ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (Data Monitoring Committee, DMC) seine zweite Überprüfung der Studiendaten abgeschlossen hat und die Fortsetzung der Phase-2-Studie ATH434-201 wie geplant empfiehlt. Bei der klinischen Studie ATH434-201 handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung von ATH434 bei Patienten mit Multipler Systematrophie (MSA) im Frühstadium, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, für die es keine zugelassenen Behandlungen zur Verlangsamung oder zum Stoppen ihres Fortschreitens gibt. Der DMC führte seine zweite vordefinierte Überprüfung der unverblindeten klinischen Daten der Studienteilnehmer durch.

Der DMC äußerte keine Bedenken hinsichtlich der Sicherheit und empfahl, die Studie ohne Änderungen fortzusetzen. Der Plan des DMC, die ersten Sicherheitsdaten zu überprüfen, wurde von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA genehmigt. In der klinischen Phase-2-Studie ATH434-201 wird die Wirkung der ATH434-Behandlung auf die Neurobildgebung und auf Protein-Biomarker zum Nachweis der Zielerreichung sowie auf klinische Endpunkte zum Nachweis der Wirksamkeit untersucht.

Ausgewählte Biomarker, wie z.B. Eisen im Gehirn und aggregiertes a-Synuclein, tragen wesentlich zur MSA-Pathologie bei und sind daher geeignete Ziele, um die Aktivität des Medikaments nachzuweisen. Am Körper zu tragende Sensoren wurden auch eingesetzt, um motorische Aktivitäten zu bewerten, die für Patienten mit MSA wichtig sind. An der Studie nahmen 77 Erwachsene teil, die nach dem Zufallsprinzip eine von zwei Dosisstufen von ATH434 oder Placebo erhielten.

Die Teilnehmer werden 12 Monate lang behandelt, was die Möglichkeit bietet, Veränderungen bei den Wirksamkeitsendpunkten festzustellen, um das Design einer endgültigen Phase-3-Studie zu optimieren.