Alector, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Latozinemab den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) erteilt hat. Latozinemab ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der Sortilin blockiert, um den Progranulin (PGRN)-Spiegel für die mögliche Behandlung der Frontotemporalen Demenz mit einer Progranulin-Genmutation (FTD-GRN) zu erhöhen. Die FDA erteilte Latozinemab den Status eines Therapiedurchbruchs für FTD-GRN auf der Grundlage von Daten aus der klinischen Phase-2-Studie INVOKE-2 mit Latozinemab bei Teilnehmern an FTD-GRN. Die FDA erteilt den Status eines Therapiedurchbruchs, um die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln in den Vereinigten Staaten zu beschleunigen, die für die Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung vorgesehen sind, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen könnte.

Latozinemab (AL001) ist ein humaner monoklonaler Antikörper zur Modulation von Progranulin (PGRN), einem wichtigen Regulator der Immunaktivität im Gehirn, der genetisch mit mehreren neurodegenerativen Erkrankungen in Verbindung gebracht wird, darunter die Frontotemporale Demenz (FTD), die Alzheimersche Krankheit und die Parkinsonsche Krankheit. Latozinemab zielt darauf ab, den PGRN-Spiegel beim Menschen zu erhöhen, indem es Sortilin hemmt, einen Abbaurezeptor für PGRN. Latozinemab hat von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Orphan Drug Designation Status für die Behandlung von FTD sowie die Breakthrough Therapy und Fast Track Designation für die Behandlung von FTD aufgrund einer Progranulin-Genmutation (FTD-GRN) erhalten.

Die Frontotemporale Demenz (FTD) ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung, die jedoch eine der häufigsten Ursachen für eine früh einsetzende Demenz ist. Sie betrifft schätzungsweise 50.000 bis 60.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und etwa 110.000 in der Europäischen Union, wobei die Prävalenz in Asien und Lateinamerika möglicherweise höher ist. Es gibt mehrere vererbbare Formen von FTD, und FTD-Patienten mit einer Progranulin-Genmutation (FTD-GRN) machen 5 bis 10 % aller FTD-Patienten aus.

Patienten mit FTD entwickeln häufig im Alter von 40 und 50 Jahren Symptome wie Verhaltensänderungen, Urteilsunfähigkeit und verminderte Sprachfähigkeiten, wobei die Krankheit in 7-10 Jahren ihren Lauf nimmt.6 Es gibt keine von der U.S. Food and Drug Administration zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für irgendeine Form von FTD.