Akari Therapeutics, Plc gab Updates zu den Entwicklungsprogrammen für Nomacopan zur Behandlung der hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei Kindern und Erwachsenen (HSCT-TMA) bekannt. Akari ist auf dem besten Weg, mit der Patientenrekrutierung für die Phase-3-Zulassungsstudie von Nomacopan bei pädiatrischer HSCT-TMA zu beginnen, von der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten erwartet werden, die einen potenziellen Zulassungsantrag und die Zulassung unterstützen. Akari plant außerdem, eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie mit Nomacopan bei erwachsener HSCT-TMA durchzuführen und die Patientenrekrutierung im Jahr 2024 zu eröffnen.

HSCT-TMA ist eine seltene Komplikation der Stammzelltransplantation und eine klinische Diagnose, die auf Anzeichen, Symptomen, der Krankengeschichte und der körperlichen Untersuchung beruht. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für HSCT-TMA und bei Patienten mit schwerer Erkrankung liegt die Sterblichkeitsrate bei etwa 80%. Von den etwa 22.000 hämatopoetischen Stammzelltransplantationen, die jedes Jahr in den USA durchgeführt werden, führen etwa 7.920 (36%) zu TMAs.

Von diesen TMAs sind etwa 4.250 Standardrisiko-Patienten und 3.700 Hochrisiko-Patienten, von denen etwa 300 bis 400 bei Kindern und 3.200 bis 3.300 bei Erwachsenen auftreten (10-mal so viele wie bei den pädiatrischen Patienten). Akari geht in eine offene, einarmige Phase-3-Studie mit Nomacopan bei pädiatrischen HSCT-TMA über und plant für 2023 bzw. 2024 den Übergang zu einer doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit Nomacopan bei erwachsenen HSCT-TMA. Diese Fortschritte bei den klinischen Studien der Phase 3 wurden durch die PK/PD-Daten von Akariacos (bei Erwachsenen) und die Zustimmung der US-Arzneimittelbehörde (FDA) unterstützt, dass die PK/PD-Modellierung und die Vorhersagen über die pädiatrische Dosierung ausreichend sind, um voranzukommen.