Zynerba Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) Cannabidiol, dem Wirkstoff seines transdermalen Gels Zygel™, den Orphan-Drug-Status für die Behandlung des Fragilen-X-Syndroms (FXS) erteilt hat. Zynerba rekrutiert derzeit Patienten für RECONNECT, eine bestätigende Phase-3-Zulassungsstudie für Zygel bei Kindern und Jugendlichen mit FXS, und erwartet die ersten Ergebnisse dieser Studie in der zweiten Hälfte des Jahres 2023. Wie bereits angekündigt, ist das Unternehmen auf der Grundlage des wissenschaftlichen Gutachtens der EMA der Ansicht, dass der erfolgreiche Abschluss des aktuellen Entwicklungsprogramms für Zygel bei FXS die Anforderungen für einen Antrag auf Marktzulassung in der Europäischen Union (EU) erfüllen wird. Der Orphan-Drug-Status wird Arzneimitteln zuerkannt, die eine lebensbedrohliche oder chronisch schwächende seltene Krankheit behandeln, ihr vorbeugen oder sie diagnostizieren, deren Prävalenz in der EU nicht mehr als 5 von 10.000 beträgt und für die es entweder keine derzeit zugelassene Diagnose-, Präventions- oder Behandlungsmethode gibt oder die für die von der Krankheit Betroffenen einen erheblichen Nutzen haben. Die Ausweisung bietet Zynerba potenziell bestimmte Vorteile, darunter ein 10-jähriges EU-Marktexklusivitätsrecht nach der Zulassung, falls diese erteilt wird, eine Ermäßigung der EMA-Antragsgebühren und Zugang zu Protokollunterstützung. Das Unternehmen geht davon aus, dass es in der EU etwa 105.000 Patienten mit FXS gibt, und etwa 121.000 in Europa, wenn man das Vereinigte Königreich (UK) einbezieht. Es wird davon ausgegangen, dass etwa 60 % aller Patienten vollständig methyliert sind, was bedeutet, dass es in der EU und in Großbritannien etwa 73.000 Patienten mit FXS gibt, die vollständig methyliert sind. Wie bereits bekannt gegeben wurde, hat Zygel von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von FXS und des 22q11.2-Deletionssyndroms erhalten. Darüber hinaus hat die FDA Zygel den Fast-Track-Status für die Behandlung von Verhaltenssymptomen im Zusammenhang mit FXS erteilt.