IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX präsentiert Erfolge des Jahres 2023 und
informiert über Vorbereitungen auf klinische Zulassungsstudie

CALGARY, ALBERTA, 19. März 2024 / IRW-Press / - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das
Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANUA WKN: A3UNZ), ein Pharmaunternehmen, das
sich im späten Stadium der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer
Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, gibt eine Zusammenfassung
seiner im Jahr 2023 erzielten Fortschritte und seiner im Jahr 2024 geplanten Ziele bekannt. 

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erläutert: Im Jahr 2023 konnten wir große
Fortschritte im klinischen, technischen und regulatorischen Bereich erzielen und den Grundstein
für unsere Unternehmensziele im Jahr 2024 legen. Die wichtigsten Meilensteine: 1) Die
Gewährung des Orphan Drug-Status für das im Sinne der Richtlinie 505(b)2 der
US-Arzneimittelzulassungsbehörde FDA entwickelte XRx-008-Programm zur Behandlung der
autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) hat das Risikoprofil für dieses
Programm weiter optimiert. 2) In den laufenden Gesprächen mit der
US-Arzneimittelzulassungsbehörde FDA wurden unsere Endpunkte und andere Komponenten der
klinischen Phase-3-Studie aufeinander abgestimmt, sodass die proprietäre
Oxypurinol-Formulierung XORLOTM für eine beschleunigte Zulassung in Frage kommt. Diese
wesentlichen Fortschritte beim XRx-008-Programm im Jahr 2023 wurden durch den
außergewöhnlichen Einsatz unseres Board of Directors sowie unserer Mitarbeiter, Berater
und Lieferanten ermöglicht. Aus unserer Sicht werden die Ziele, die wir uns für 2024
gesetzt haben, unser Leitprogramm XRx-008 zur ADPKD immer näher an die Durchführung einer
klinischen Zulassungsstudie heranbringen und sowohl zur Marktzulassung als auch zu einer
entsprechenden Wertschöpfung für XORTX und seine Aktionäre führen. 

Im Jahr 2023 konnte das Unternehmen kontinuierlich Fortschritte bei der Umsetzung seiner
strategischen Planung in wesentlichen Bereichen wie Chemie, Formulierung und Herstellung bzw. bei
den nicht-klinischen Studien zu XORLOTM zur Milderung des Krankheitsverlaufs der polyzystischen
Nierenerkrankung (PKD) in Tiermodellen erzielen sowie über Topline-Ergebnisse aus der
klinischen Bridgingstudie XRX-OXY-101 zu XORLOTM berichten. Jeder dieser Meilensteine
ermöglicht den nächsten Schritt im klinischen Entwicklungsplan des Unternehmens,
nämlich eine klinische Zulassungsstudie - XRX-OXY-201 - mit dem Ziel einer beschleunigten
Zulassung und der Unterstützung des Leitprogramms XRx-008 zur ADPKD. 

Synopse der Fortschritte im Jahr 2023

Wichtige Eckdaten im Bereich Chemie und Herstellung bzw. im klinischen und präklinischen
Bereich - Herstellung einer Arzneimittelsubstanz für die Produktion von Oxypurinol sowie
Herstellung eines Arzneimittels in GMP-Qualität; Bestätigung der XORLOTM-Formulierung;
Erreichen einer besseren Bioverfügbarkeit; und klinische Versorgung mit Tabletten für
klinische Versuche.

Zulassungsanträge bei der US-Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA") und der
Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Unterstützung der Durchführung von
klinischen Studien 

- 21. April 2023 - Die FDA gewährt den Orphan Drug-Status für das XRx-008 Programm zur
ADKPD, nachdem am 1. Februar ein umfassendes wissenschaftliches Prüfpaket im Rahmen eines
Orphan Drug Designation-Antrags für XRx-008 zur Behandlung von fortschreitenden
Nierenerkrankungen aufgrund einer ADPKD bei der FDA eingereicht wurde. 

- 5. Mai 2023 - Die FDA bestätigt die Eignung von XORLOTM für eine beschleunigte
Zulassung nach Prüfung des am 14. März eingereichten Antrags für ein Typ-D-Meeting
mit der FDA zur Erörterung des klinischen Entwicklungsplans (Design der klinischen Studie
XRX-OXY-201).

- 29. August 2023 - XORTX reicht bei der EMA einen Antrag auf Ausweisung als Arzneimittel
für seltene Leiden für die Behandlung der ADPKD ein. Nach der Prüfung und dem
Gutachten der EMA wird XORTX das Datenpaket erweitern und den Antrag erneut einreichen, um von der
EMA die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zu erhalten. 

Fortschritte im Bereich Technologie und Patentwesen 

- 3. Januar 2023 - XORTX reicht eine neue provisorische Patentanmeldung ein, die einen
erweiterten und verlängerten zukünftigen Patentschutz in einem Patent mit dem
Originaltitel Compositions and Methods for Diagnosis, Treatment and Prevention of Kidney Disease
(Zusammensetzungen und Methoden zur Diagnose, Behandlung und Prävention von Nierenerkrankungen)
ermöglichen soll. 

- 2. November 2023 - Die von XORTX gesponserten Studienergebnisse werden bei der American Society
of Nephrology (ASN) unter dem Session-Titel Genetic Diseases of the Kidneys (Genetische Erkrankungen
der Nieren) von Dr. Charles Edelstein von der University of Colorado vorgestellt. Die Ergebnisse
dieser Studien deuten darauf hin, dass das Management der Xanthinoxidase-Aktivität bei einer
PKD wichtiger sein könnte als bisher angenommen, und dass bisher unerkannte Faktoren im
Zusammenhang mit Ernährung, genetischen Faktoren oder verschriebenen Medikamenten, die den
Harnsäurespiegel erhöhen, das Fortschreiten der PKD möglicherweise verschlimmern
könnten. 

Organisatorische Erfolge 

- Zusätzlich zu den beachtlichen Fortschritten im technologischen Bereich wurde das
XORTX-Team vom Unternehmen durch folgende Neubestellungen erweitert: 

o 26. Juni 2023 - James Fairbairn wurde zum Chief Financial Officer von XORTX Therapeutics
bestellt. Herr Fairbairn verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung mit börsennotierten
Unternehmen. Er ist konzessionierter Wirtschaftsprüfer (Chartered Professional Accountant) und
ein staatlich geprüfter Direktor.

o 31. Dezember 2023 - Patrick Treanor wurde als Mitglied in das Board of Directors von XORTX
berufen. Patrick Treanor ist ein erfahrener Führungsexperte der Pharmabranche mit mehr als 25
Jahren Berufserfahrung. Aktuell bekleidet er den Posten des Chief Operating Officer bei Pathalys
Pharma, Inc., einem Privatunternehmen, das sich auf moderne Therapeutika zur Behandlung von
chronischen Nierenerkrankungen im Spätstadium spezialisiert hat. Herr Treanor hat ein
Bachelorstudium in Management an der Bryant University absolviert und verfügt über ein
MBA-Diplom des Rensselaer Polytechnic Institute.

- Am 29. November 2023 erhielt XORTX von der NASDAQ die Verständigung über die
Wiedererfüllung der Mindestangebotspreisanforderung nach Zusammenlegung seiner Stammaktien und
Erhöhung des Aktienkurses auf über 1,00 Dollar.

Wichtige Eckdaten zum XRx-008-Programm - Unabhängige kommerzielle Bewertung

Zur Unterstützung der laufenden Gespräche über Partnerschaften im Pharmabereich
initiierte XORTX zusammen mit Bluestar BioAdvisors eine unabhängige kommerzielle Bewertung des
XRx-008-Programms zur ADPKD. Diese Bewertung umfasste Interviews mit 30 Nephrologen und 10
Krankenkassen/Leistungsträger mit großen nationalen Aktionsplänen, die für mehr
als 290 Millionen Beitragszahler zuständig sind. Das Ergebnis dieser Bewertung deutet darauf
hin, dass das XRx-008-Programm zur ADPKD weltweit Spitzen-Nettoumsätze von über 1
Milliarde Dollar pro Jahr erzielen könnte, wobei die Gesamtlebensdauer des Produkts auf
über 7 bis 10 Jahre geschätzt wird.

Unternehmensziele 2024

- 4. März 2024 - XORTX schließt eine überzeichnete Finanzierung in Höhe von
2,7 Millionen Dollar ab. 

- Das Unternehmen wird in naher Zukunft einen Ausblick auf die Unternehmensziele für 2024
geben und unter anderem die Einreichung von klinischen und behördlichen Anträgen zur
Unterstützung der klinischen Zulassungsstudie XRX-OXY-201 ankündigen, die den Nutzen von
XORLOTM im Hinblick auf eine Verlangsamung des Fortschreitens der abnehmenden Filterkapazität
bei der ADPKD nachweisen soll.

Über XORTX Therapeutics Inc.

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit dem Coronavirus / COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit von Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.
Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

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nicht verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um
Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener
Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und
Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formular F-1 enthalten, die bei der SEC eingereicht wurde
und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist (einschließlich aller
Dokumente, die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren
Berichten, öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den
Wertpapierkommissionen und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedarplus.ca
abrufbar sind. 

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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