IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: XORTX erhält eine Unbedenklichkeitsbescheinigung von
Health Canada

Pharmakokinetische Überbrückungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen
Nierenerkrankung - XRx-008-Programm

CALGARY, ALBERTA, den 12. April 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die
Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung der fortschreitenden Nierenerkrankung konzentriert,
freut sich, den Erhalt einer Unbedenklichkeitsbescheinigung (No Objection Letter/NOL) vom
kanadischen Gesundheitsministerium Health Canada im Hinblick auf die bevorstehende, klinische,
pharmakokinetische Überbrückungsstudie XRX-OXY101 des Unternehmens bekannt zu geben. 

Pharmakokinetische Überbrückungsstudie XRX-OXY-101

Das Design der XRX-OXY-101-Studie verfolgt drei wichtige Ziele: 

1) zu bestimmen, welche der neuartigen XORTX-Formulierungen zu den besten zirkulierenden
Oxypurinol-Konzentrationen führt; 

2) den Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Bioverfügbarkeit der entsprechenden Formulierung
zu bestimmen; und 

3) die Sicherheit und Pharmakokinetik von Mehrfachdosen dieser ausgewählten Formulierung zu
bestimmen. 

Die im Rahmen dieser Studie gewonnenen Erkenntnisse dienen als Orientierungshilfe für die
künftige orale Verabreichung von Oxypurinol-Formulierungen zur Unterstützung der vom
Unternehmen geplanten Phase-III-Zulassungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen
Nierenerkrankung (ADPKD). Darüber hinaus wird diese Studie Datenmaterial zur Unterstützung
künftiger Zulassungsanträge für die Vermarktung neuer Arzneimittel (New Drug
Application/NDA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA und der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) liefern.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Wir sind sehr zufrieden, dass wir die NOL von
Health Canada nun früher als erwartet erhalten haben. Dieser wichtige Meilenstein bedeutet,
dass die Behörde die Verabreichung der von uns entwickelten neuartigen Produktkandidaten an
Probanden genehmigt. Die XRX-OXY-101-Studie dient der Charakterisierung der verbesserten
Bioverfügbarkeit der von uns entwickelten neuartigen Xanthinoxidase-Formulierung und ist ein
wichtiger Fortschritt in der Entwicklung des XRx-008-Programms über das
505(b)2-Zulassungsverfahren bei der US-Arzneimittelbehörde FDA, für unsere zukünftige
Phase-III-Zulassungsstudie und letztendlich auch für die Marktzulassung zur Behandlung von
Personen mit einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund einer ADPKD. 

Über die ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von
der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 Die ADPKD wird in der Regel anhand
der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe
der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und
funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische
Schmerzen verursachen, was für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellt.3 


Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten das gesunde, funktionierende Gewebe
rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer
Fibrose, zu einem beeinträchtigten Nährstoffaustausch und einer eingeschränkten
Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im
Endstadium.1 Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen
eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen.4 Es werden neue
Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei einer ADPKD hinauszuzögern. 

Über XORTX Therapeutics Inc.

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser Hauptprogramm mit XRx-008 zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im präklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter
www.xortx.com.

Über die Anwendungen in klinischen Studien

https://www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/applications-submissions/guidance-documents/clinical-trials/applications.html

Quellennachweis

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide data to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/.
3. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments
oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere
Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt
eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im Lagebericht (Management Discussion and
Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des
Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift Risk Factors in der
Registrierungserklärung von XORTX auf Formblatt F-1, die bei der Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar
ist.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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