IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: Pre-Phase-3-Meeting zwischen XORTX und
US-Arzneimittelbehörde FDA verläuft positiv

CALGARY, ALBERTA - 19. September 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen)
(NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im Stadium der klinischen
Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender
Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass das zuvor angekündigte
Typ-B-Meeting im Vorfeld der dritten Studienphase (Pre-Phase-3-Meeting) mit der
US-Arzneimittelbehörde (FDA) am 16. September 2022 abgehalten wurde. Vor Abhaltung dieses
Meetings übermittelte XORTX der FDA am Donnerstag, den 28. Juli 2022 ein entsprechendes
Briefingpaket (Pre-Phase-3 Briefing Package) und beantwortete die Fragen der FDA im Vorfeld der
Gespräche. 

Das Unternehmen hat zahlreiche Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem
Meeting geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und arbeitet nun mit Hochdruck an seinem
XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD). Zu
den F&E-Aktivitäten des vergangenen Jahres im Vorfeld dieses Meetings zählten die
Herstellung von Oxypurinol in klinischer GMP-Qualität, die Fertigstellung der Formulierung des
Arzneimittels sowie eine Reihe von nicht-klinischen Studien, unter anderem zur Charakterisierung der
verbesserten oralen Bioverfügbarkeit der vom Unternehmen entwickelten Oxypurinol-Formulierung
in Tiermodellen. Das Unternehmen hat mit der klinischen Pharmakokinetik-Studie OXY-XRX-101 begonnen
und in den Vormonaten Topline-Ergebnisse aus Teil 1 und 2 dieser Studie veröffentlicht. Diese
wesentlichen Meilensteine und die sekundäre pharmakokinetische Modellierung der Daten aus dem
XRx-008-Programm des Unternehmens sorgten dafür, dass XORTX für ausführliche
Gespräche während des Pre-Phase-3-Meetings mit der FDA bestens gerüstet war.

Das im Vorfeld des Treffens mit der FDA übermittelte Pre-Phase-3 Briefing Package enthielt
eine aktuelle Zusammenfassung der umfangreichen Arbeiten in Zusammenhang mit dem XRx-008-Programm,
darunter auch neueste Daten zur chemischen Zusammensetzung, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie,
die bisherigen klinischen Ergebnisse sowie regulatorische und klinische Pläne. Die FDA
begutachtete das entsprechende Datenpaket und die begleitenden Fragen an die Behörde. Sie
kommentierte die bisher geleisteten Arbeiten mit nur minimalen Bemerkungen und konzentrierte ihre
Rückmeldung auf die klinische Planung von XORTX. Aufgrund der geringen Bedenken der FDA lag der
Schwerpunkt des Meetings auf der Optimierung des Studiendesigns. Auf Grundlage der Gespräche
ist XORTX der Meinung, dass das Unternehmen gut positioniert ist, um eine einzelne klinische
Phase-III-Zulassungsstudie mit den damit verbundenen Überlegungen erfolgreich
abzuschließen. Die Gespräche während des Meetings lieferten dem Unternehmen
wertvolle Hinweise und Klarheit über die wesentlichen Schritte, die für eine erfolgreiche
klinische Studie und Marktzulassung erforderlich sind. Ein besonders wertvoller Aspekt der
FDA-Empfehlungen war die Fokussierung darauf, wie das Unternehmen die Marktzulassung mit einer
einzigen Phase-III-Zulassungsstudie zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit erreichen
könnte. Im Anschluss an dieses Meeting mit der FDA liegt nun der Schwerpunkt auf den
Plänen von XORTX für eine einzelne Phase-III-Zulassungsstudie.

Dr. Allen Davidoff meint dazu: Es freut uns, dass wir die Gelegenheit hatten, die
Weiterführung des XRx-008-Programms mit der FDA zu besprechen, und sind dankbar für die
genaue Betrachtung und Orientierungshilfe der Behörde. Die Gespräche mit der FDA waren
eine wichtige Bestätigung unseres Fortschritts und haben Klarheit darüber gebracht, welche
wesentlichen klinischen Schritte im Vorfeld der Pläne von XORTX für eine mögliche
Einreichung eines neuen Zulassungsantrags (NDA) erforderlich sind. Das Unternehmen wird nun im
Vorfeld der Einleitung von Gesprächen über eine spezielle Protokollbewertung (Special
Protocol Assessment/SPA) das Studiendesign der klinischen Phase-III-Zulassungsstudie verfeinern.
Parallel dazu erfolgt die laufende wissenschaftliche Prüfung durch die Europäische
Arzneimittelagentur (EMA) und der Abschluss der pharmakokinetischen Bridging-Studie. 

Über Typ-B-Meetings

Typ-B-Meetings sind Routinegespräche, die bei vordefinierten Zeitpunkten zwischen FDA und
einem Sponsor geführt werden. Diese Gespräche erfolgen normalerweise unmittelbar nach oder
unmittelbar vor der Einreichung des klinischen Datenmaterials oder der Antragstellung für ein
neues Arzneimittel. Typ-B-Meetings können unter anderem zu folgenden Zwecken abgehalten
werden:

- Vorgespräche mit der FDA im Hinblick auf die Zulassung eines neuen Prüfpräparats
(Pre-Investigational New Drug Application (Pre-IND) Meetings)) 
- Bestimmte Gespräche zum Ende der ersten Phase 
- Gespräche zum Ende der zweiten Phase bzw. im Vorfeld der dritten Phase 
- Vorgespräche für die Zulassung eines neuen Arzneimittels bzw. die Beantragung einer
Biologikalizenz

Über die spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment/SPA)

Die SPA ist ein Prozess, bei dem Sponsoren ein Treffen mit der FDA beantragen können, um
eine Einigung über das Design und den Umfang bestimmter klinischer Prüfungen, klinischer
Studien oder Tiermodelle zu erzielen und so festzustellen, ob sie die wissenschaftlichen und
regulatorischen Anforderungen für eine Studie mit Aussicht auf eine Marktzulassung in
angemessener Weise erfüllen. Eine SPA-Vereinbarung zeigt an, dass die FDA mit der
Angemessenheit und Annehmbarkeit bestimmter wesentlicher Elemente des gesamten Protokolldesigns (z.
B. Zulassungskriterien, Dosisauswahl, Endpunkte und geplante Analysen) für eine Studie,
für die ein Zulassungsantrag gestellt werden soll, einverstanden ist. Diese Elemente sind von
entscheidender Bedeutung um sicherzustellen, dass die gemäß dem Protokoll
durchgeführte Studie als angemessene und gut kontrollierte Studie mit Aussicht auf eine
Marktzulassung angesehen werden kann. Rückmeldungen zu diesen Themen bieten den Sponsoren bei
der Planung einer Entwicklungsstrategie für die Spätphase den größten Nutzen.
Eine SPA-Vereinbarung bedeutet jedoch nicht, dass die FDA jedem Detail des Protokolls zustimmt. Eine
SPA ist keine Garantie dafür, dass die FDA einen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels
auch akzeptiert oder dass die Ergebnisse der Studie, die Gegenstand einer speziellen
Protokollbewertung ist, für eine Zulassung ausreichen.

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind.ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in
den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der
Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig
begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein
ernstes Problem darstellen. 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium. 

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen. Es werden neue,
breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit
fortschreitender Nierenerkrankung, einschließlich Patienten mit einer ADPKD, wirksam zu
verlangsamen. 

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: XRx-008 zur Behandlung der ADPKD, XRx-101 zur Behandlung von akuten
Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer
Coronavirus-/COVID-19-Infektion und es wird an XRx-225 gearbeitet, einem Programm im vorklinischen
Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes (T2DN). 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns zur Zeit der
Entwicklung von zwei Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der
zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie
unter www.xortx.com.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO ----
adavidoff@xortx.com 
+1 403 455 7727-

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com 
+1 617 901 0785

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Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung kann ausdrücklich oder stillschweigend zukunftsgerichtete Aussagen
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gegenwärtigen, angemessenen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe
von Faktoren und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen
Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen.
Zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung beinhalten, sind aber nicht beschränkt
auf, die Ansichten der FDA über Xortx's klinische Studie und den Studienverlauf für sein
XRx-008 Programm. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände
nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu
berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten,
die XORTX betreffen, sind im zuletzt eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und im
Lagebericht (Management Discussion and Analysis) für den letzten Finanzberichtszeitraum
enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des Unternehmens (www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter
der Überschrift Risk Factors im Jahresbericht von XORTX auf Formblatt 20-F, die bei der
Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter
www.sec.gov verfügbar ist.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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