VYNE Therapeutics Inc. gab bekannt, dass der erste Vitiligo-Patient in einer klinischen Studie der Phase 1a/b mit VYN201 behandelt wurde. VYN201 ist ein lokal verabreichter, niedermolekularer Pan-Bromodomain- und Extra-Terminal-Domain (BET)-Inhibitor, der für die Behandlung von immunentzündlichen Erkrankungen entwickelt wird. Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine First-in-Human-Studie, die darauf abzielt, Daten zur Sicherheit und Pharmakokinetik bei gesunden Freiwilligen (Phase 1a) sowie frühe klinische Proof-of-Concept-Daten bei Vitiligo-Patienten (Phase 1b) zu gewinnen.

In der Phase 1b werden bis zu 30 Patienten mit einer klinischen Diagnose von nicht-segmentaler Vitiligo VYN201 einmal täglich in bis zu drei Dosis-Kohorten erhalten. Das primäre Ziel des Phase-1b-Teils der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von VYN201. Darüber hinaus wird die Wirksamkeit von VYN201 bei nicht segmentalen Vitiligo-Patienten untersucht, einschließlich pharmakodynamischer Biomarker und Fotografie.

VYN201 ist ein lokal verabreichter pan-Bromodomain BET-Inhibitor, der als osofto-Medikament zur Behandlung von Krankheiten entwickelt wurde, an denen mehrere, unterschiedliche Entzündungszell-Signalwege beteiligt sind, und gleichzeitig eine geringe systemische Exposition aufweist. Bislang hat VYN201 in mehreren präklinischen Modellen zu einer konsistenten Verringerung von entzündungsfördernden und krankheitsbezogenen Biomarkern, zu einer Verbesserung des Schweregrads der Erkrankung und zu einer nachgewiesenen lokalen Aktivität geführt. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass diese Daten auf einen potenziell breiten Nutzen von VYN201 über verschiedene Verabreichungswege hinweisen.

Vitiligo ist eine chronische autoimmune Depigmentierungskrankheit der Haut, die durch den Verlust von pigmentbildenden Zellen, den Melanozyten, gekennzeichnet ist. Vitiligo ist die häufigste depigmentierende Hauterkrankung mit einer geschätzten Prävalenz von 0,5-2% der Weltbevölkerung. Derzeit gibt es nur ein von der FDA zugelassenes Produkt für die Behandlung von Vitiligo.