Voyager Therapeutics, Inc. gibt die Auswahl eines Gentherapie-Entwicklungskandidaten für Friedreich-Ataxie in Zusammenarbeit mit Neurocrine Biosciences bekannt und löst eine Meilensteinzahlung aus
Am 26. Februar 2024 um 13:00 Uhr
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Voyager Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass der gemeinsame Lenkungsausschuss mit seinem Kooperationspartner Neurocrine Biosciences einen führenden Entwicklungskandidaten für das Friedreich-Ataxie (FA)-Programm ausgewählt hat. Der Kandidat kombiniert einen Frataxin (FXN)-Genersatz mit einem intravenös verabreichten, die Blut-Hirn-Schranke durchdringenden, neuartigen Capsid, das aus der TRACER?-Capsid-Entdeckungsplattform von Voyager stammt.
Die Unternehmen gehen davon aus, dass das Programm im Jahr 2025 in die ersten klinischen Versuche am Menschen übergehen wird. Das FA-Programm wird im Rahmen des 2019 geschlossenen strategischen Kooperationsabkommens zwischen Voyager und Neurocrine Biosciences für die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung bestimmter AAV-Gentherapieprodukte für Programme zur Behandlung der Friedreich-Ataxie und zweier weiterer, nicht genannter Ziele entwickelt. Gemäß den Bedingungen der Kooperationsvereinbarung von 2019 hat Voyager Anspruch auf bis zu 1,3 Milliarden US-Dollar an potenziellen Entwicklungs- und kommerziellen Meilensteinzahlungen, gestaffelte Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz und die Finanzierung des Programms. Außerdem könnte Voyager eine Option auf eine 60/40-Kosten- und Gewinnbeteiligung (Neurocrine/Voyager) in den USA für das FA-Programm ausüben, nachdem der gemeinsame Lenkungsausschuss den Nachweis des Mechanismus auf der Grundlage festgelegter Meilensteine und Metriken erbracht hat.
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Voyager Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neurogenetischen Medikamenten konzentriert. Die Pipeline des Unternehmens umfasst Programme zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit, der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), der Parkinson-Krankheit und mehrerer anderer Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Viele seiner Programme basieren auf seiner TRACER AAV-Kapsid-Entdeckungsplattform, die zur Erzeugung neuartiger Kapsiden und zur Identifizierung der zugehörigen Rezeptoren eingesetzt wird, um nach intravenöser Verabreichung eine hohe Gehirnpenetration mit genetischen Medikamenten zu ermöglichen. Zu den Programmen in der Pipeline, die sich alle in der präklinischen Entwicklung befinden, gehören der Anti-Tau-Antikörper (VY-TAU01), das SOD1 Silencing Gene Therapy Program, das Tau Silencing Gene Therapy Program, das Vectorized Anti-Amyloid Antibody Early Research Program, das Friedreich's Ataxia Program: VY-FXN01, GBA1-Genersatzprogramm, HD-Programm und andere. VY-TAU01 ist für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit bestimmt. Das SOD1 Silencing Gene Therapy Program ist für die Behandlung von ALS bestimmt.
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