Voyager Therapeutics, Inc. gab neue Daten aus seinen beiden präklinischen Programmen bekannt, die auf pathologisches Tau zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit abzielen. Die Daten zu VY-TAU01, Voyagers führendem Anti-Tau-Antikörperkandidaten, und zu Voyagers Tau-Silencing-Gentherapieprogramm werden auf der kommenden Internationalen Konferenz 2024 über Alzheimer- und Parkinson-Krankheiten und verwandte neurologische Störungen (AD/PD?? 2024) vorgestellt, die vom 5. bis 9. März 2024 in Lissabon, Portugal, stattfindet.

Tau Silencing Gene Therapy Programm: Die intravenöse Verabreichung von BBB-penetrierendem AAV, das eine primäre künstliche microRNA enthält, die auf Tau abzielt, reduziert Tau im Gehirn von hTau-Mäusen umfassend und robust. Die Daten zeigen, dass eine einmalige intravenöse (IV) Verabreichung eines von Voyagers tau-silences Gentherapie-Kandidaten bei Mäusen, die menschliches Tau exprimieren, zu einer breiten AAV-Verteilung über mehrere Hirnregionen und zu einer dosisabhängigen Verringerung der Tau-Messenger-RNA (mRNA) um bis zu 90 % führte, was mit einer robusten Verringerung der menschlichen Tau-Proteinspiegel im gesamten Gehirn einherging. Das Tau-Silencing-Gentherapieprogramm von Voyager kombiniert vektorisierte, auf Tau gerichtete siRNA mit einem proprietären, die Blut-Hirn-Schranke (BBB) durchdringenden Kapsid, das aus der TRACER?

Entdeckungsplattform. Auf der Grundlage dieser Daten hat Voyager dieses Programm in die späte Forschungsphase gebracht und rechnet damit, im Jahr 2026 einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (IND) zu stellen. VY-TAU01 Anti-Tau-Antikörper: Pharmakokinetik und Verträglichkeit von VY-TAU01.

VY-TAU1, ein Anti-Tau-Antikörper zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit, in P301S-Mäusen und nichtmenschlichen Primaten. Voyager wird auch über neue präklinische Daten berichten, die zeigen, dass VY-TAU01, der führende Antikörper des Unternehmens, der auf pathologisches Tau abzielt, und Ab-01, sein Maus-Surrogat, gut verträglich waren und nach intravenöser Verabreichung an NHPs und P301S transgene Mäuse, die pathologisches menschliches Tau exprimieren, günstige pharmakokinetische Profile aufwiesen. Voyager rechnet weiterhin mit einem IND-Antrag für VY-TAU01 in der ersten Hälfte des Jahres 2024.