Verve Therapeutics, Inc. gab die Aufhebung des klinischen Stopps und die Freigabe seines IND-Antrags (Investigational New Drug) durch die US Food and Drug Administration (FDA) zur Durchführung einer klinischen Studie in den Vereinigten Staaten bekannt, in der VERVE-101 zur Behandlung der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie (HeFH) untersucht wird. Bei VERVE-101 handelt es sich um ein in-vivo-Base-Editing-Medikament, das als Einmalbehandlung entwickelt wurde und das PCSK9-Gen in der Leber inaktiviert, um das Cholesterin aus Lipoproteinen niedriger Dichte (LDL-C) im Blut dauerhaft zu senken. HeFH ist eine weit verbreitete und lebensbedrohliche Erbkrankheit, die durch lebenslang erhöhte LDL-C-Werte im Blut und beschleunigte atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankungen (ASCVD) gekennzeichnet ist.

Verve hat vorläufige klinische Daten aus dem Dosis-Eskalationsteil der laufenden klinischen Phase-1b-Studie heart-1 vorgelegt und ist in seiner Antwort auf die klinische Aussetzung auf die präklinischen Fragen der FDA eingegangen. Die heart-1-Studie untersucht die Sicherheit, die Verträglichkeit sowie das pharmakokinetische und pharmakodynamische Profil von VERVE-101 bei Patienten mit HeFH und wird derzeit an Standorten in Großbritannien und Neuseeland durchgeführt. Verve wird voraussichtlich am 12. November 2023 um 15:30 Uhr (MEZ) in Philadelphia im Rahmen einer wissenschaftlichen Präsentation auf den Scientific Sessions 2023 der American Heart Association (AHA) über vorläufige klinische Daten aus der heart-1-Studie berichten.