uniQure N.V. und Apic Bio gaben bekannt, dass sie eine globale Lizenzvereinbarung für APB-102 zur Behandlung der Superoxid-Dismutase 1 (SOD1) Amyotrophen Lateralsklerose (ALS), einer seltenen, genetisch bedingten Form von ALS, geschlossen haben. Im Rahmen der Vereinbarung erwirbt uniQure die weltweiten Rechte für die Entwicklung und Vermarktung von APB-102 und erweitert damit seine Pipeline an Gentherapien zur Behandlung neurologischer Erkrankungen. Die U.S. Food and Drug Administration hat den IND-Antrag für APB-102 genehmigt und den Orphan Drug- und Fast Track-Status zuerkannt.

APB-102 ist als neuartige, einmalige, intrathekal verabreichte Gentherapie für ALS konzipiert, die durch Mutationen in SOD1 verursacht wird, eine schnell fortschreitende, seltene Motoneuronenkrankheit, die zum Verlust alltäglicher Funktionen führt und durchweg tödlich verläuft. Mutationen im SOD1-Gen der ALS sind für etwa ein Fünftel aller vererbten Formen dieser tödlichen Krankheit verantwortlich(1) . APB-102 besteht aus einem rekombinanten AAVrh10-Vektor, der eine Mikro-Ribonukleinsäure (miRNA) exprimiert, die die Expression von SOD1 ausschalten soll, um das Fortschreiten der ALS bei Patienten mit SOD1-Mutationen zu verlangsamen oder möglicherweise umzukehren.

Die klinische Entwicklung von APB-102 stützt sich auf fast 30 Jahre Forschung, die den Zusammenhang zwischen der SOD1-Genmutation und ALS belegt. Präklinische Studien an einem SOD1-ALS-Mausmodell haben gezeigt, dass APB-102 das Überleben der betroffenen Mäuse deutlich verbessert. Eine relevante SOD1-Reduktion in den Motoneuronen des Rückenmarks wurde auch bei Nagetieren sowie bei nicht-menschlichen Primaten in den vorgeschlagenen klinischen Dosen nachgewiesen.

Im Rahmen der Vereinbarung wird uniQure eine erste Barzahlung von 10 Millionen Dollar leisten. Darüber hinaus zahlt uniQure an Apic Bio bis zu 45 Millionen Dollar in Form von Meilensteinen bei Erreichen der behördlichen Zulassungen in den USA und in Europa und bei Erreichen eines bestimmten jährlichen Nettoumsatzes sowie eine gestaffelte Lizenzgebühr auf den Nettoumsatz im mittleren einstelligen bis niedrigen zweistelligen Bereich.SVB Securities fungierte bei der Transaktion als exklusiver Finanzberater von uniQure. Torreya Partners fungierte bei der Transaktion als exklusiver Finanzberater von Apic Bio.