Ultragenyx Pharmaceutical Inc. gab bekannt, dass das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) einen endgültigen Leitlinienentwurf veröffentlicht hat, in dem Evkeeza®? (Evinacumab) dem NHS England empfohlen wird. Evkeeza wird im Rahmen seiner Zulassung als Ergänzung zu einer Diät und anderen Therapien zur Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) für die Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) empfohlen.

Evkeeza ist der erste Angiopoietin-ähnliche 3-Hemmer (ANGPTL3), der für diese seltene und schwächende Erkrankung zugelassen ist. Das NICE kam zu dem Schluss, dass Evinacumab im Vergleich zu Lomitapid bei Erwachsenen mit HoFH trotz der Unsicherheiten in der Kosteneffektivitätsbewertung insgesamt Kosteneinsparungen mit sich bringt. Der NICE-Ausschuss erkannte an, dass klinische Studien zeigen, dass Evkeeza in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien (LLTs) den LDL-C-Spiegel senken kann, wenn Statine und andere LLTs ihn nicht ausreichend gesenkt haben.

Das NICE erkannte auch an, dass bei jugendlichen Patienten mit HoFH, die LLTs mit oder ohne Lipoprotein-Apherese erhalten, ein hoher ungedeckter Bedarf besteht, da LLTs bei dieser Patientengruppe nur begrenzt wirksam sind, die Lipoprotein-Apherese traumatisch und zeitaufwendig sein kann und es möglicherweise zu einer Ungleichheit beim Zugang kommt, wenn sie Erwachsenen und nicht Jugendlichen zur Verfügung gestellt wird. Das NICE war der Ansicht, dass Evkeeza einen ungedeckten Bedarf an neuen Behandlungen zur Senkung des LDL-C-Wertes deckt und dass Evkeeza die Therapietreue verbessern kann, da es einmal monatlich (alle 4 Wochen) als Infusion verabreicht wird. Evkeeza wird jetzt erstattet und ist in den USA, England und Wales, Kanada, Italien und Deutschland für die Verschreibung an geeignete Patienten mit HoFH im Handel erhältlich.