Synlogic, Inc. gibt die Veröffentlichung von präklinischen und klinischen Daten zu SYNB1353 als potenzielle Behandlung der klassischen Homocystinurie bekannt
Am 02. Februar 2024 um 18:00 Uhr
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Synlogic, Inc. gab die Veröffentlichung eines Manuskripts bekannt, das die Entwicklung und Aktivität von SYNB1353 in präklinischen Modellen beschreibt und die Sicherheit, Verträglichkeit und den klinischen Nachweis des Mechanismus bei gesunden Probanden durch die erfolgreiche Senkung von Methionin (Met), einer Vorstufe von Homocystein, in einem Ernährungsmodell der klassischen Homocystinurie (HCU) zeigt. Zu den in dem Manuskript dargelegten Ergebnissen gehört, dass SYNB1353 sowohl das mit der Nahrung aufgenommene als auch das im Darm zirkulierende Methionin effizient abbaut, um seine Aufnahme und anschließende Umwandlung in Homocystein in präklinischen Modellen zu verhindern. Dies deutet darauf hin, dass SYNB1353 bei HCU-Patienten zu einer Senkung des Homocystein-Plasmaspiegels führen sollte. Darüber hinaus wurde SYNB1353 in der klinischen Studie an gesunden Probanden im Allgemeinen gut vertragen, und die unerwünschten Ereignisse waren leicht bis mäßig, vorübergehend und überwiegend gastrointestinaler Natur.
Der Anteil der Probanden, die über gastrointestinale Ereignisse berichteten, war in der SYNB1353- und der Placebo-Kohorte ähnlich (36,4% bzw. 37,5%).
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Synlogic, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, um die Behandlung von schweren Krankheiten zu verbessern. Das Unternehmen konzentriert sich auf seltene Stoffwechselkrankheiten. Sein führendes Programm, Labafenogene Marselecobac (SYNB1934), wird in Synpheny-3, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie für Patienten mit Phenylketonurie (PKU), und SYNB1353, einer potenziellen Behandlung für Homocystinurie (HCU), untersucht. Die Frühphasen-Pipeline des Unternehmens umfasst Produktkandidaten für enterische Hyperoxalurie, Gicht und Zystinurie und wurde durch einen reproduzierbaren, proprietären Ansatz vorangetrieben, der gastrointestinale (GI) eingeschränkte, orale Medikamente mit neuen enzymatischen Pfaden entwickelt, die darauf ausgelegt sind, spezifische biologische Ziele zu konsumieren oder zu produzieren. Das Unternehmen entwirft, entwickelt und produziert diese Arzneimittelkandidaten, die durch Anwendung der Gentechnik auf gut charakterisierte Probiotika hergestellt werden. Zu den präklinischen Arbeiten des Unternehmens gehört auch die Erforschung von Stoffwechselkrankheiten.
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