Soleno Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Diazoxid-Cholin den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit genetisch bestätigtem Prader-Willi-Syndrom (PWS), die an Hyperphagie leiden, erteilt hat. Die Ausweisung spiegelt die Feststellung der Behörde wider, dass Diazoxid-Cholin auf der Grundlage einer Bewertung der vorläufigen Daten aus dem klinischen Entwicklungsprogramm der Phase 3 eine wesentliche Verbesserung eines klinisch bedeutsamen Endpunkts gegenüber den verfügbaren Therapien aufweisen könnte. Mit dem Breakthrough Therapy Designation der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten in den USA beschleunigt werden, die zur Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung bestimmt sind, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt (bzw. bei klinisch bedeutsamen Endpunkten) eine wesentliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Therapien aufweisen kann.

Mit der Breakthrough Therapy Designation bietet die FDA intensive Beratung und organisatorisches Engagement unter Einbeziehung von Führungskräften in einer proaktiven, kooperativen, interdisziplinären Prüfung und kann auch eine vorrangige Prüfung und andere Maßnahmen zur Beschleunigung der Prüfung zulassen. Diazoxide Choline hat den Orphan Drug Designation Status für PWS in den USA und der EU, sowie den Fast Track Designation Status in den USA.