Soleno Therapeutics, Inc. erhält von der U.S. FDA den Status eines Therapiedurchbruchs für DCCR (Diazoxid-Cholin) Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung bei Prader-Willi-Syndrom (PWS)
Am 29. April 2024 um 14:00 Uhr
Teilen
Soleno Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Diazoxid-Cholin den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit genetisch bestätigtem Prader-Willi-Syndrom (PWS), die an Hyperphagie leiden, erteilt hat. Die Ausweisung spiegelt die Feststellung der Behörde wider, dass Diazoxid-Cholin auf der Grundlage einer Bewertung der vorläufigen Daten aus dem klinischen Entwicklungsprogramm der Phase 3 eine wesentliche Verbesserung eines klinisch bedeutsamen Endpunkts gegenüber den verfügbaren Therapien aufweisen könnte. Mit dem Breakthrough Therapy Designation der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten in den USA beschleunigt werden, die zur Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung bestimmt sind, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt (bzw. bei klinisch bedeutsamen Endpunkten) eine wesentliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Therapien aufweisen kann.
Mit der Breakthrough Therapy Designation bietet die FDA intensive Beratung und organisatorisches Engagement unter Einbeziehung von Führungskräften in einer proaktiven, kooperativen, interdisziplinären Prüfung und kann auch eine vorrangige Prüfung und andere Maßnahmen zur Beschleunigung der Prüfung zulassen. Diazoxide Choline hat den Orphan Drug Designation Status für PWS in den USA und der EU, sowie den Fast Track Designation Status in den USA.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Soleno Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten. Sein Hauptkandidat, Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, eine einmal täglich einzunehmende Tablette zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms (PWS), hat vor kurzem sein Entwicklungsprogramm der Phase 3 abgeschlossen. DCCR ist ein potenter Aktivator des ATP-sensitiven Kaliumkanals (KATP). DCCR-Tabletten bestehen aus dem Wirkstoff Diazoxidcholin, einem Cholinsalz von Diazoxid, einem Benzothiadiazin. Die Wirkungsweise von DCCR mit Angriffspunkten im Gehirn, in der Bauchspeicheldrüse und im Fettgewebe hat das Potenzial, komplexe Krankheiten wie PWS zu beeinflussen, um den Appetit zu reduzieren, die Suche nach Nahrung zu verringern, das Sättigungsgefühl zu verbessern, die Insulin- und Leptinresistenz zu verbessern und das Körperfett zu reduzieren. Das Unternehmen verfügt über einen Fast-Track-Status für DCCR bei PWS und einen Orphan-Status für das Medikament in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union.
Soleno Therapeutics, Inc. erhält von der U.S. FDA den Status eines Therapiedurchbruchs für DCCR (Diazoxid-Cholin) Tabletten mit verlängerter Wirkstofffreisetzung bei Prader-Willi-Syndrom (PWS)