Die SELLAS Life Sciences Group, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) SLS009, einem hochselektiven CDK9-Inhibitor, die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) zur Behandlung der pädiatrischen akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) erteilt hat. Die ALL im Kindesalter ist eine lebensbedrohliche Krankheit mit einem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf. Trotz bedeutender Fortschritte in der Behandlung der pädiatrischen ALL sind Rückfälle nach wie vor die häufigste Ursache für ein Therapieversagen.

Es gibt Untergruppen von Patienten mit hohem und sehr hohem Risiko, die weniger toxische Therapien benötigen, um ihr langfristiges ereignisfreies Überleben (EFS) zu verlängern, das bei Gruppen mit sehr hohem Risiko immer noch bei etwa 50% liegt. In klinischen Studien hat SLS009 ein sehr günstiges Sicherheitsprofil gezeigt, wobei bisher keinerlei nicht-hämatologische klinische Toxizitäten höheren Grades aufgetreten sind. Die FDA erteilt den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease, RPD) für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind und bei denen die schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten hauptsächlich Personen unter 18 Jahren betreffen.

Wenn in Zukunft ein neuer Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für SLS009 zur Behandlung von pädiatrischer AML von der FDA genehmigt wird, könnte SELLAS Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) haben, der eingelöst werden könnte, um eine vorrangige Prüfung für jeden nachfolgenden Zulassungsantrag zu erhalten. PRVs können vom Sponsor selbst genutzt oder an einen anderen Sponsor verkauft werden. PRVs wurden kürzlich für etwa 100 Millionen Dollar verkauft.