Satellos Bioscience Inc. gab positive vorläufige Daten bekannt, die zeigen, dass SAT-3247 die Funktion der Skelettmuskulatur in einem Mausmodell der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) verbessern kann. FSHD ist die dritthäufigste Muskeldystrophie nach der Duchenne-Beckers-Dystrophie und der myotonen Dystrophie. FSHD ist eine im Erwachsenenalter auftretende Muskeldystrophie, die zu einer fortschreitenden Zerstörung des Muskelgewebes führt, was auf die intravenöse Expression eines Genprodukts namens DUX4 zurückzuführen ist.

Die meisten in der Entwicklung befindlichen Behandlungen für FSHD konzentrieren sich auf den Versuch, die Expression von DUX4 zu blockieren. Im Rahmen von Forschungsarbeiten, die von der FSHD Canada Foundation gefördert wurden, testete Satellos, ob eine Behandlung mit SAT-3247 der fortschreitenden Zerstörung des Muskelgewebes bei FSHD entgegenwirken kann. Satellos wies nach, dass die Behandlung mit SAT-3247 den Phänotyp von FSHD-Mäusen erfolgreich verbesserte, was sich in einer deutlichen Verbesserung der Skelettmuskelfunktion zeigte.

SAT-3247 von Satellos ist ein kleines Molekül, das auf die Hemmung von AAK1 abzielt, einer Proteinkinase, die zum Notch-Signalweg gehört. Das Unternehmen ist davon überzeugt, dass die Hemmung von AAK1 unabhängig von Dystrophin die Polarität regulieren kann, um die asymmetrische Teilung von Muskelstammzellen wiederherzustellen, Muskelvorläuferzellen zu erzeugen und die Muskelregeneration zu ermöglichen.