Sarepta Therapeutics gibt bekannt, dass die U.S. FDA den Biologics License Application für SRP-9001, SareptaS Gentherapie zur Behandlung von gehfähigen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie, zur Einreichung angenommen und eine vorrangige Prüfung gewährt hat
Am 28. November 2022 um 13:00 Uhr
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Sarepta Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Antrag des Unternehmens auf eine beschleunigte Zulassung von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) für die Behandlung von ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie angenommen hat. SRP-9001 wurde von der FDA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren gewährt, das bis zum 29. Mai 2023 läuft. SRP-9001 ist eine Gentherapie zur Behandlung von Duchenne, die in Zusammenarbeit mit Roche entwickelt wird.
Duchenne ist durch eine Mutation im Dystrophin-Gen gekennzeichnet, die zu einem Mangel an Dystrophin führt, das als Stoßdämpfer für den Muskel an der Membran fungiert. SRP-9001 soll die unmittelbare Ursache von Duchenne behandeln, indem es den Muskeln ein Gen zuführt, das für eine verkürzte, funktionelle Form von Dystrophin kodiert. Zusätzlich zu einer Fülle von präklinischen Daten enthielt die BLA für SRP-9001 Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Studie SRP-9001-103 (auch bekannt als ENDEAVOR) sowie aus den Studien SRP-9001-101 und SRP-9001-102 und eine integrierte Analyse dieser drei klinischen Studien, in der die funktionellen Ergebnisse mit denen einer nach dem Zufallsprinzip gewichteten externen Kontrolle (EC) verglichen wurden.
In den klinischen Ergebnissen von mehr als 80 behandelten Patienten hat SRP-9001 zu verschiedenen Zeitpunkten, einschließlich ein, zwei und bis zu vier Jahren nach der Behandlung, positive Ergebnisse gezeigt und darüber hinaus ein konsistentes Sicherheitsprofil bewiesen. Zusätzlich zu den Studien SRP-9001-101, SRP-9001-102 und SRP-9001-103 wird SRP-9001 auch in EMBARK (Studie SRP-9001-301) untersucht, einer globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie mit SRP-9001, die 125 Teilnehmer mit Duchenne im Alter von 4 bis 7 Jahren rekrutiert hat. EMBARK ist vollständig rekrutiert und die Ergebnisse werden bis Ende 2023 erwartet. Sarepta hat EMBARK als Post-Marketing-Bestätigungsstudie für SRP-9001 vorgeschlagen.
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Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten durch die Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gezielten Therapeutika, Gentherapie und anderen genetischen therapeutischen Modalitäten für die Behandlung seltener Krankheiten zu helfen. Das Unternehmen hat mehrere zugelassene Produkte für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) entwickelt und arbeitet an der Entwicklung potenzieller therapeutischer Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Störungen, darunter Duchenne, Gliedergürtel-Muskeldystrophien (LGMD) und andere neuromuskuläre Erkrankungen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Das Unternehmen hat vier zugelassene Produkte zur Behandlung von Duchenne entwickelt und vermarktet: EXONDYS 51 (Eteplirsen), Injektion (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (Golodirsen) Injektion (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (Casimersen) Injektion (AMONDYS 45) und ELEVIDYS. Die Pipeline umfasst etwa 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, präklinischen und klinischen Entwicklung.
Sarepta Therapeutics gibt bekannt, dass die U.S. FDA den Biologics License Application für SRP-9001, Sarepta’S Gentherapie zur Behandlung von gehfähigen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie, zur Einreichung angenommen und eine vorrangige Prüfung gewährt hat