Die Aktien von Sarepta Therapeutics fielen am Dienstag im vorbörslichen Handel um mehr als 42%, nachdem die Gentherapie für eine fortschreitende Muskelschwunderkrankung das Hauptziel in einer Studie nicht erreicht hatte, die für die Zulassung der Behandlung in den USA entscheidend war.

Mindestens vier Analysten haben ihr Kursziel für die Sarepta-Aktie gesenkt. Sie sagten, die Daten führten zu Unsicherheit über das zukünftige Wachstum der Therapie, da die Krankenversicherer zögern könnten, die Behandlung zu übernehmen.

Mindestens zwei Analysten erklärten jedoch, es sei unwahrscheinlich, dass die Behandlung vom Markt genommen werde.

Die Therapie, Elevidys, wurde im Juni von der US-Gesundheitsbehörde im beschleunigten Verfahren für Kinder im Alter von 4 bis 5 Jahren, die laufen können, zugelassen, obwohl ihre Wirksamkeit in Frage steht.

Die ursprüngliche Zulassung basierte auf einer Studie in der Mitte des Stadiums, in der die Gentherapie eine Miniversion des Dystrophin-Proteins produzierte, das benötigt wird, um die Muskeln intakt zu halten, aber die klinischen Ergebnisse der Patienten, wie z.B. ihre Fähigkeit zu gehen und zu stehen, nicht verbesserte.

Die Studie in der Spätphase sollte die Wirksamkeit der Therapie bei der Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie bestätigen, einer Erbkrankheit, die fast immer Jungen betrifft.

In der Studie, in der Elevidys bei Patienten im Alter von 4 bis 7 Jahren getestet wurde, konnte die motorische Funktion im Vergleich zu Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, nach 52 Wochen nicht signifikant verbessert werden.

Die Therapie erreichte jedoch alle sekundären Studienziele mit statistisch signifikanten Ergebnissen, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.

Sarepta plant, eine erweiterte Zulassung für andere Altersgruppen zu beantragen.

Die Aktien des Unternehmens sind in diesem Jahr um fast 17% gefallen.