Santhera wird heute um 16:00 MESZ, 15:00 BST, 10:00 EDT eine Telefonkonferenz mit Webcast durchführen. Details dazu am Ende dieser Mitteilung. -- Vamorolone zeigt hohe Wirksamkeit bei primären und sekundären Endpunkten für beide Dosisstärken 6 mg/kg/Tag und 2 mg/kg/Tag -- Primärer Endpunkt Time-to-Stand (TTSTAND)-Geschwindigkeit wird für Vamorolone 6 mg/kg/Tag gegenüber Placebo erreicht (p=0.002) -- Sekundäre Endpunkte für Six-Minute Walk (6MWT) und Time to Run/Walk 10 Meter (TTRW) Tests erreichen statistische Signifikanz gegenüber Placebo -- Studie bestätigte gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Vamorolone für beide Dosierungen -- Santhera plant im Q1-2022 einen Zulassungsantrag (NDA) bei der US FDA einzureichen und eine vorrangige Prüfung zu beantragen Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 1. Juni 2021 -- Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. (US: privat) geben positive Topline-Resultate der https://www.globenewswire.com/Tracker?data=nJ5wG9LkoN__HjP3K97t6jTLn-rJpz6Tyf2KLqBO_MFKWmU5XyvzUMqncZqNJt_SEETmTb9VdM-TsJnC2epV23aS7X3NMYnORaKV8yTI9IXj0YWlmLqHX6L52QSeTH4KZz1lnByxNxS2lrlRqScU_w== VISION-DMD-Studie bekannt, die eine robuste Wirksamkeit über mehrere Wirksamkeitsendpunkte und ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Vamorolone bei der Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zeigen. VISION-DMD ist eine zulassungsrelevante Phase-2b-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone im Vergleich zu Placebo und Prednison (aktive Kontrolle) bei der Behandlung von DMD untersucht. In der ersten 24-wöchigen Doppelblindperiode, deren Topline-Daten hier vorgestellt werden, wurden 121 ambulante Jungen im Alter von 4 bis <7 Jahren mit DMD randomisiert und erhielten Vamorolone (niedrige Dosis 2 mg/kg/Tag oder hohe Dosis 6 mg/kg/Tag) oder Prednison (0.75 mg/kg/Tag) oder Placebo. Eine zweite Periode von 24 Wochen, in der alle Patienten eine Behandlung mit Vamorolone in einer der beiden Dosisstufen erhalten, wird zusätzliche längerfristige Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit erfassen. Vamorolone zeigt Wirksamkeit bei primären und sekundären Endpunkten und über einen breiten Dosisbereich Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte Überlegenheit in der Veränderung der TTSTAND-Geschwindigkeit mit Vamorolone 6 mg/kg/Tag gegenüber Placebo (p=0.002) mit einem Behandlungsunterschied von 0.06 [95% CI: 0,02- 0,10] Aufstehbewegungen pro Sekunde gegenüber dem Ausgangswert. Dies entspricht einer klinisch relevanten Verbesserung des TTSTAND aus der Rückenlage in den Stand in der Vamorolone 6 mg/kg/Tag-Gruppe von 6.0 auf 4.6 Sekunden und einer entsprechenden Verschlechterung in der Placebo-Gruppe von 5.4 auf 5.5 Sekunden. Die Studie zeigte auch eine Überlegenheit von Vamorolone gegenüber Placebo in wichtigen sekundären Endpunkten, einschliesslich (in der Reihenfolge der vordefinierten Hierarchie): TTSTAND-Geschwindigkeit für 2 mg/kg/Tag (p=0.02), 6MWT für 6 mg/kg/Tag (p=0.003) und 2 mg/kg/Tag (p=0.009) sowie TTRW für 6 mg/kg/Tag (p=0.002). Die klinischen Ergebnisse belegen die Wirksamkeit von Vamorolone über einen breiten, dreifachen Dosisbereich von 2 bis 6 mg/kg/Tag. Es wurden keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Vamorolone 6 mg/kg/Tag und Prednison bei den oben genannten Endpunkten beobachtet. Vamorolone zeigte ein vorteilhaftes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gegenüber Prednison Die Studienabschlussrate nach 24 Wochen betrug 94% (oder 114 von 121 Teilnehmern). Vamorolone zeigte in beiden Dosierungen von 2 und 6 mg/kg/Tag ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den Vamorolone-Gruppen wurden keine therapiebedingten Nebenwirkungen (TEAEs) oder unerwünschte Ereignisse des Grades 3 oder höher beobachtet, die zum Abbruch der Studie geführt hätten. Die Gesamtzahl der TEAEs war in den Gruppen Vamorolone 2 mg/kg/Tag (Ereignisse n=96) und 6 mg/kg/Tag (n=91) im Vergleich zu Prednison (n=120) geringer. In einer für die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) definierten und von Santhera durchgeführten vorspezifizierten Analyse klinisch relevanter unerwünschter Ereignisse (moderat, schwer, schwerwiegend oder zum Abbruch aus Sicherheitsgründen führend) war Vamorolone 6 mg/kg/Tag Prednison gegenüber signifikant überlegen (n=6 versus n=19, p=0.021). Wie bereits veröffentlicht, zeigte Vamorolone in offenen Studien mit einer Dauer von 2,5 Jahren (113 Patientenjahre) keine Wachstumsverzögerung, wie dies bei den konventionellen Kortikosteroiden berichtet wurde. Hervorzuheben ist, dass dies in der aktuellen 24-wöchigen Doppelblindstudie bestätigt wurde, da Vamorolone 6 mg/kg/Tag im Vergleich zu Prednison 0.75 mg/kg/Tag einen signifikanten Unterschied in der Wachstumsgeschwindigkeit zeigte (p=0.02). "Wachstumsverzögerungen sind ein grosses bedenken von Familien und Patienten, die mit Kortikosteroiden behandelt werden, und wir freuen uns, dass wir die Überlegenheit von Vamorolone in dieser Doppelblindstudie nachgewiesen sehen", sagte Paula Clemens, MD, Study Co-Chair, Vice Chair of VA Affairs und Professor of Neurology, University of Pittsburgh School of Medicine. "Die heutige Nachricht ist ein enormer Meilenstein für Patienten und Santhera, während wir Vamorolone als grundlegende Behandlungsoption bei DMD weiter vorantreiben. Der Behandlungseffekt deutet auf eine mögliche Verzögerung des Fortschreitens der Krankheit um etwa zwei Jahre und somit auf ein krankheitsmodifizierendes Potenzial von Vamorolone hin", sagte Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera. "Wir freuen uns nun darauf, mit den Zulassungsbehörden zusammenzuarbeiten, um Vamorolone für DMD-Patienten verfügbar zu machen, zunächst in den USA und später in Europa. "Wir sind begeistert von den positiven Ergebnissen der VISION-DMD-Studie, da sie den Höhepunkt von mehr als einem Jahrzehnt wissenschaftlicher Forschung darstellt," sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen BioPharma und Professor of Pharmaceutical Sciences, Binghamton University -- State University of New York. "Wir sind dankbar, dass wir so wichtige Daten sammeln konnten und möchten allen VISION-DMD-Teilnehmern, ihren Familien und Betreuern sowie den Prüfärzten und dem Studienpersonal für ihr Engagement in diesem laufenden Programm danken." "Die Stärke der Evidenz sowohl für die Wirksamkeit als auch für die Sicherheit von Vamorolone über einen so breiten Dosisbereich von 2 bis 6mg/kg/Tag erlaubt es den Ärzten, die Behandlung von Duchenne-Patienten massgeschneidert zu gestalten, indem sie mit der höheren Dosis von Vamorolone von 6 mg/kg/Tag beginnen, die eine äquivalente Wirksamkeit zu täglichem Prednison aufweist, und die Dosis entsprechend der Verträglichkeit und unter Beibehaltung der optimalen Wirksamkeit titrieren können. Ich bin begeistert, dass dieser Ansatz es den Patienten ermöglichen könnte, Nebenwirkungen zu vermeiden, die derzeit zum Abbruch einer Steroidbehandlung führen, und so eine Behandlung länger fortsetzen können," sagte Craig McDonald, MD, Professor und Chair, Department of Physical Medicine & Rehabilitation und Director of Neuromuscular Disease Clinics, UC Davis Health, USA. Santhera plant, im Q1-2022 einen Zulassungsantrag (NDA) in den USA einzureichen und eine vorrangige Prüfung (sog. Priority Review) auf Basis des von der FDA gewährten Fast-Track-Status zu beantragen. Die VISION-DMD-Studie läuft bis zum Ende der 48-wöchigen Dauer weiter und wird, vorbehältlich positiver Ergebnisse, Daten für die Einreichung eines Zulassungsantrags in Europa im Q2-2022 liefern. Nach der Zulassung beabsichtigt Santhera, Vamorolone für die Behandlung von DMD über die eigene Organisation in den USA und den Hauptmärkten in Europa zu vermarkten, und strebt Kooperationen ausserhalb dieser Regionen für DMD und für weitere Indikationen weltweit an. Santhera schätzt das Spitzenumsatzpotenzial für Vamorolone allein in der Indikation DMD auf über USD 500 Millionen zusammengenommen in den USA und den fünf grössten Ländern Europas. Vamorolone hat in den USA und in Europa Orphan-Drug-Designation, von der US-FDA den Fast-Track-Status und die Rare-Pediatric-Disease-Designation sowie den Promising-Innovative-Medicine (PIM)-Status von der britischen Gesundheitsbehörde MHRA. Am 2. September 2020 unterzeichnete Santhera Vereinbarungen mit ReveraGen und Idorsia und erhielt weltweite Rechte an Vamorolone für alle Indikationen. Santhera Webcast / Telefonkonferenz Santhera wird heute um 16:00 MESZ / 15:00 BST / 10:00 EDT eine Telefonkonferenz mit Webcast abhalten, um die Ergebnisse der Vamorolone-Studie zu besprechen. Teilnehmende sind eingeladen, sich 5-10 Minuten vor Beginn für den Webcast oder die Telefonkonferenz anzumelden. Fragen werden nur von Teilnehmern der Telefonkonferenz entgegengenommen. Konferenzsprache ist Englisch. Webcast: Zugang unter http://public.viavid.com/index.php?id=145140 Telefonkonferenz: Einwahlnummern: Gebührenfrei: +1-877-407-9716 Gebührenpflichtig/International: +1-201-493-6779 Replay: Eine Webcast-Aufzeichnung wird kurz nach der Konferenz unter dem oben genannten Link verfügbar sein. Präsentation: Wird nach dem Webcast unter https://www.santhera.de/investors-and-media/news-and-media-center/company-presentations zur Verfügung stehen. Über VISION-DMD
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June 01, 2021 01:00 ET (05:00 GMT)