Rhythm Pharmaceuticals, Inc. präsentiert Daten aus Phase-3-Pädiatrie-Studie auf der Jahrestagung der Pediatric Endocrine Society
Am 06. Mai 2024 um 14:00 Uhr
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen drei Präsentationen - eine mündliche und zwei Poster - auf der Jahrestagung der Pediatric Endocrine Society (PES) vom 2. bis 5. Mai 2024 in Chicago, IL, gehalten hat. In der mündlichen Präsentation stellte Rhythm Daten aus seiner 52-wöchigen Phase-3-Pädiatrie-Studie bei Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren (N=12) mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) oder Adipositas aufgrund eines Mangels an Proopiomelanocortin (POMC) oder Leptinrezeptor (LEPR) vor, die bereits am 6. Dezember 2023 angekündigt worden waren. Die Behandlung mit Setmelanotid erreichte den primären Endpunkt mit einer durchschnittlichen Verringerung des BMI-Z-Scores (ein Maß für die Abweichung des Body-Mass-Index von dem, was als normal angesehen wird) um 3,04 und einer durchschnittlichen Verringerung des Body-Mass-Index (BMI) um 18,4%.
Rhythm ist weiterhin auf dem besten Weg, die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags (sNDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) abzuschließen, mit dem eine Zulassungserweiterung für die Behandlung pädiatrischer Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren in zugelassenen Indikationen in der ersten Hälfte des Jahres 2024 angestrebt wird.
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der Entwicklungsphase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Weiterentwicklung seiner Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonisten, einschließlich seines Hauptprodukts IMCIVREE, als Präzisionsmedizin zur Behandlung von Hyperphagie und schwerer Fettleibigkeit, die durch seltene Erkrankungen des MC4R-Signalwegs verursacht werden. IMCIVREE ist von der Food and Drug Administration (FDA) für die chronische Gewichtskontrolle bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab sechs Jahren mit monogener oder syndromaler Fettleibigkeit aufgrund von Proopiomelanocortin (POMC) zugelassen, Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ 1 (PCSK1) oder Leptinrezeptor (LEPR) Mangel, der durch einen von der FDA zugelassenen Test festgestellt wird, der Varianten in den POMC-, PCSK1- oder LEPR-Genen nachweist, die als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unklarer Bedeutung (VUS) interpretiert werden; oder das Bardet-Biedl-Syndrom (BBS). Das Unternehmen untersucht Setmelanotid in Phase II- und III-Studien zur Behandlung von Fettleibigkeit aufgrund von Varianten in einem der zahlreichen Gene, die mit dem MC4R-Signalweg in Verbindung stehen.