Rhythm Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen drei Präsentationen - eine mündliche und zwei Poster - auf der Jahrestagung der Pediatric Endocrine Society (PES) vom 2. bis 5. Mai 2024 in Chicago, IL, gehalten hat. In der mündlichen Präsentation stellte Rhythm Daten aus seiner 52-wöchigen Phase-3-Pädiatrie-Studie bei Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren (N=12) mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) oder Adipositas aufgrund eines Mangels an Proopiomelanocortin (POMC) oder Leptinrezeptor (LEPR) vor, die bereits am 6. Dezember 2023 angekündigt worden waren. Die Behandlung mit Setmelanotid erreichte den primären Endpunkt mit einer durchschnittlichen Verringerung des BMI-Z-Scores (ein Maß für die Abweichung des Body-Mass-Index von dem, was als normal angesehen wird) um 3,04 und einer durchschnittlichen Verringerung des Body-Mass-Index (BMI) um 18,4%.

Rhythm ist weiterhin auf dem besten Weg, die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags (sNDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) abzuschließen, mit dem eine Zulassungserweiterung für die Behandlung pädiatrischer Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren in zugelassenen Indikationen in der ersten Hälfte des Jahres 2024 angestrebt wird.