RELIEF THERAPEUTICS HOLDING SA mit der FDA die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021
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Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der FDA
die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021
25.05.2021 / 07:00
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Reliefs Partner Acer Therapeutics plant nach vorbereitendem Treffen mit der FDA
die Einreichung des Zulassungsantrags für ACER-001 in Q3 2021
NEWTON, MA, USA und GENF, SCHWEIZ - 25. Mai 2021 - Acer Therapeutics Inc.
(Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den
Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung
schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem
medizinischem Bedarf konzentriert, und RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX:
RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen
Lead-Wirkstoffkandidat, RLF-100(TM) (Aviptadil), sich in fortgeschrittener
klinischer Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit schwerer
COVID-19-Erkrankung befindet, gaben heute das Ergebnis des vorbereitenden
Treffens von Acer mit der US-amerikanischen Zulassungsbehörde (Food and Drug
Administration, FDA) zur Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug
Application, NDA) für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen
bekannt. ACER-001 ist eine proprietäre multipartikuläre Pulverformulierung von
Natriumphenylbutyrat (NaPB), die zum einen geschmacksneutral ist und zum
anderen den Wirkstoff sofort freisetzt. ACER-001 wird in Zusammenarbeit mit
Relief entwickelt.
Der Zweck des Prä-NDA-Treffens bestand darin, den Inhalt des geplanten
Zulassungsantrags von Acer zu erörtern. Basierend auf dem Feedback der FDA sind
die Unternehmen der Auffassung, dass das vorgeschlagene Datenpaket für eine
Einreichung gemäß Abschnitt 505 (b) (2) des Zulassungsprozesses für ACER-001
zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen ausreichend sein
wird. Nach der Einreichung des Zulassungsantrags und der erklärten Akzeptierung
durch die FDA wird die FDA eine sorgfältige inhaltliche Überprüfung
durchführen, bevor sie über den Antrag entscheidet.
"Wir sind mit dem Ergebnis unseres kürzlich stattgefundenen Prä-NDA-Treffens
mit der FDA sehr zufrieden. Das Treffen hat uns in unserer Überzeugung
bestärkt, dass die Studien und Datenpakete, die wir in unseren geplante
Zulassungsantrag für ACER-001 aufnehmen wollen, für die Einreichung der
Zulassung ausreichend sein sollten", sagte Chris Schelling, CEO und Gründer von
Acer. "Wir sind nach wie vor gut im Zeitplan, um die Einreichung des
Zulassungsantrags im dritten Quartal 2021 abzuschließen, vorausgesetzt, wir
können uns bis dahin mit der FDA über unseren ersten pädiatrischen Studienplan
(iPSP) einigen."
Jack Weinstein, CFO und Treasurer von Relief Therapeutics, ergänzte: "Das
Ergebnis des Prä-NDA-Treffens mit der FDA ist höchst ermutigend und markiert
einen wichtigen Meilenstein in der Entwicklung und potenziellen weltweiten
Vermarktung von ACER-001. Wir sind mit dem Fortschritt des ACER-001-Programms
sehr zufrieden und freuen uns darauf, mit dem Acer-Team zusammenzuarbeiten, um
möglicherweise eine Alternative zu bestehenden NaPB-basierten Therapien auf den
Markt zu bringen."
ACER-001 ist ein Produktkandidat in der Entwicklung, das zur Behandlung von
Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen untersucht wird und bisher nicht von der
US-amerikanischen FDA zugelassen wurde. Es kann nicht garantiert werden, dass
die FDA einen Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) zur Einreichung und
Überprüfung akzeptieren wird, oder, falls er eingereicht wird, auch genehmigen
wird.
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ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)
UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht
werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die den
Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von
Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten
Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit, Koma und
Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu
Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen,
Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. Häufige
Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und
psychische Symptome.1,2
Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung zur
Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die
alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten.
Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle
Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.
Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger
RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat,
NaPB). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports
veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte
gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen Patienten
mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können.
Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die
Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme Geschmack, die
Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden müssen, die Anzahl der
Pillen und die hohen Kosten der Medikamente angeführt.3
ÜBER ACER-001
ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat
(NaPB). Die Formulierung ist sowohl geschmacksneutral als auch sofort
freisetzend. ACER-001 wird unter Verwendung eines Mikroverkapselungsverfahrens
zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich
Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD), entwickelt.
ACER-001-Mikropartikel bestehen aus einem zentralen Kern, einer
Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Hülle, die sich schnell im
Magen auflöst, was den bitteren Geschmack neutralisiert und zugleich eine
schnelle systematische Freisetzung ermöglicht. Bei erfolgreicher Zulassung
könnte ACER-001 aufgrund seiner geschmacksneutralen Eigenschaften eine
überzeugende Alternative zu bestehenden NaPB-basierten Behandlungen darstellen,
da der mit NaPB verbundene unangenehme Geschmack als häufigster Grund für den
Abbruch dieser Behandlungen durch den Patienten angeführt wird3. Acer hat von
der FDA die Orphan Drug Designation für die Indikation Leuzinose erhalten.
ACER-001 befindet sich zurzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit
und Wirksamkeit wurden bisher noch nicht nachgewiesen. Es gibt keine Garantie
dafür, dass dieser Produktkandidat die U.S. FDA-Zulassung bekommen wird oder
für die untersuchten Anwendungen im Handel erhältlich sein wird.
ÜBER ACER THERAPEUTICS
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die
Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung von schweren
seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem
Bedarf konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001
(Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose
(Ahornsirupkrankheit, MSUD); EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur Behandlung des
vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten
Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von
induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); und ACER-2820 (Emetin), eine auf
den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Infektionskrankheiten,
einschließlich COVID-19. Das Unternehmen geht davon aus, dass jeder von Acers
Produktkandidaten ein vergleichsweise risikoarmes Profil hat, da er entweder
ein oder mehrere der folgenden Charakteristika aufweist: ein günstiges
Sicherheitsprofil, klinische Proof-of-Concept Daten, eine mechanistische
Differenzierung und/oder eine beschleunigte Entwicklung durch spezifische von
der U.S. FDA festgelegte Programme und Verfahren. Am 19. März hat Acer mit
Relief Therapeutics eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung zur weltweiten
Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 geschlossen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.
ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG
Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen,
die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am Patienten
durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe
gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine
synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in
den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von
COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur
Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine Kooperations- und
Lizenzvereinbarung für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001
mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre
geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung von
Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen und
Leuzinose.
RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem Symbol
RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF gehandelt.
Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.
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REFERENZEN
1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle,
Washington: University of Washington, Seattle; 1993.
2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of
urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).
3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of urea
cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider perspectives.
Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.
ACER THERAPEUTICS DISCLAIMER:
Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", die erhebliche
Risiken und Ungewissheiten im Sinne des "Safe Harbor" darstellen, der durch die
"Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 vorgesehen ist. Alle
Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, die in dieser
Pressemittteilung zur Strategie, zukünftigen Geschäftstätigkeit, Zeitplänen,
der zukünftigen Finanzlage, zukünftigen Umsätzen, prognostizierten Ausgaben,
Einreichungen, Maßnahmen oder Genehmigungen bei Zulassungsbehörden, zur
Cash-Positionen, Liquidität, den Aussichten, Plänen und Zielen des Managements
sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen sind, ohne
darauf beschränkt zu sein, Aussagen zu den Vorteilen und Ergebnissen des
Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Acer und Relief in Zusammenhang
mit ACER-001; dem Potenzial von ACER-001 zur Bekämpfung von Krankheiten; der
Reichweite der Kapitals von Acer zur Unterstützung seiner künftigen
Geschäftstätigkeit und seine Fähigkeit, seine Entwicklungsprogramme erfolgreich
fortzusetzen; der Fähigkeit von Acer, das zusätzliche Kapital zu sichern, das
zur Finanzierung seiner Entwicklungsprogramme mit verschiedenen
Produktkandidaten erforderlich ist; zur Entwicklung und dem kommerziellen
Potenzial von Acers Produktkandidaten, einschließlich ACER-001. ACER kann die
Pläne möglicherweise nicht tatsächlich verwirklichen, die Absichten nicht
ausführen oder die in den zukunftsgerichteten Aussagen offenbarten Erwartungen
oder Prognosen nicht erfüllen, und Sie sollten sich nicht unangemessen auf
diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese Aussagen basieren auf den
aktuellen Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken und
Unsicherheiten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen können aufgrund
vieler Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen
prognostizierten Ergebnissen abweichen, einschließlich, jedoch nicht
ausschließlich, Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit Acers Fähigkeit,
von den Ergebnissen des Kooperations- und Lizenzvertrags mit Relief zu
profitieren und diese zu erzielen, die künftige Liquiditätsverwendung und die
für mögliche künftige Verbindlichkeiten und Geschäftsvorgänge erforderlichen
Rückstellungen zu prognostizieren, ausreichende Ressourcen zur Finanzierung
seiner verschiedenen Entwicklungsprogramme für Produktkandidaten und zur
Erfüllung seiner Geschäftsziele und betrieblichen Anforderungen zur Verfügung
zu haben, und aufgrund der Tatsache, dass die Ergebnisse früherer Studien
möglicherweise keine Vorhersage für zukünftige Ergebnisse klinischer Studien
treffen, der Schutz und die Marktexklusivität durch Acers geistiges Eigentum
sowie Risiken im Zusammenhang mit der Arzneimittelentdeckung und dem
Zulassungsverfahren, sowie der Auswirkung von Produkten von Wettbewerbern und
technologischen Veränderungen. Acer lehnt jede Absicht oder Verpflichtung ab,
diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder
Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum bestehen, an dem sie gemacht
wurden. Es sollten immer auch zusätzliche Angaben hinzugezogen werden, die Acer
in seinen Unterlagen zur Einreichung bei der amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde "Securities and Exchange Commission" ("SEC")
veröffentlicht, einschließlich seiner Quartalsberichte auf Formular 10-Q und
seines Jahresberichts auf Formular 10-K. Die Dokumente können kostenlos unter
http://www.sec.goveingesehen heruntergeladen werden.
RELIEF DISCLAIMER:
Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG und
ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit zukunftsgerichtete
Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder für die Ergebnisse
zukünftiger und größerer klinischer Studien für ACER-001 zur Behandlung von
Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD) indikativ sein noch darauf
hinweisen, ob die laufenden Studien in der fortgeschrittenen klinischen
Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung
von COVID-19-bedingtem Lungenversagen erfolgreich sein werden. Diese Aussagen
beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere
Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die
Finanzlage, die Leistungen und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen,
die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck
gebracht werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum
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enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen
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1199957 25.05.2021
