Regulus Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA RGLS8429 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) zur Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) erteilt hat. Das Office of Orphan Products Development der FDA vergibt den Orphan-Status an Medikamente und Biologika, die für die sichere und wirksame Behandlung, Diagnose oder Prävention seltener Krankheiten bestimmt sind, oder an Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Der Orphan-Status soll die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten erleichtern und kann den Entwicklern von Medikamenten verschiedene Vorteile bieten, darunter finanzielle Anreize zur Unterstützung der klinischen Entwicklung und das Potenzial für eine bis zu siebenjährige Marktexklusivität in den USA nach der Zulassung. Über ADPKD Die autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD), die durch Mutationen in den Genen PKD1 oder PKD2 verursacht wird, gehört zu den häufigsten monogenen Erkrankungen des Menschen und ist eine der häufigsten Ursachen für Nierenerkrankungen im Endstadium. Die Krankheit ist durch die Entwicklung multipler, mit Flüssigkeit gefüllter Zysten gekennzeichnet, die sich hauptsächlich in den Nieren und in geringerem Maße auch in der Leber und anderen Organen befinden. Die übermäßige Vermehrung von Nierenzystenzellen, ein zentrales pathologisches Merkmal, führt bei etwa 50% der ADPKD-Patienten bis zum Alter von 60 Jahren zu einer Nierenerkrankung im Endstadium. Allein in den Vereinigten Staaten wird die Krankheit bei etwa 160.000 Menschen diagnostiziert, wobei die weltweite Prävalenz auf 4 bis 7 Millionen geschätzt wird. RGLS8429 ist ein neuartiges Oligonukleotid der nächsten Generation für die Behandlung von ADPKD, das miR-17 hemmt und bevorzugt in der Niere wirkt. Die Verabreichung von RGLS8429 hat robuste Daten in präklinischen Modellen gezeigt, in denen deutliche Verbesserungen der Nierenfunktion, der Nierengröße und anderer Maßstäbe für den Schweregrad der Erkrankung sowie ein überlegenes pharmakologisches Profil in präklinischen Studien im Vergleich zu Regulus' Präparat der ersten Generation nachgewiesen werden konnten. Regulus führt derzeit eine Phase-1-Studie mit einer einzigen aufsteigenden Dosis an gesunden Freiwilligen durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RGLS8429 zu bewerten.