RAPT Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) dem Unternehmen mündlich mitgeteilt hat, dass die Phase 2b-Studie mit Zelnecirnon (RPT193) bei atopischer Dermatitis und die Phase 2a-Studie bei Asthma ausgesetzt wurden. Das Unternehmen erwartet ein formelles Schreiben der FDA. Die Entscheidung, das Medikament nicht zuzulassen, beruht auf einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis in Form eines Leberversagens bei einem Patienten in der Studie zur atopischen Dermatitis, dessen Ursache derzeit nicht bekannt ist, das aber möglicherweise mit Zelnecirnon in Verbindung gebracht wird.

Die Dosierung von Zelnecirnon wurde in beiden klinischen Studien gestoppt, ebenso die Aufnahme neuer Studienteilnehmer. Der klinische Stopp gilt nicht für RAPTs laufende Studie zu Tivumecirnon (FLX475) in der Onkologie. In drei Studien zur Bewertung von Zelnecirnon - den beiden Phase 2-Studien und einer früheren Phase 1a/1b-Studie - wurden insgesamt etwa 350 Patienten aufgenommen.

Bei keinem anderen Studienteilnehmer wurden Hinweise auf eine Lebertoxizität beobachtet. Auch in nicht-klinischen Studien wurden keine Hinweise auf eine Lebertoxizität beobachtet. RAPT führt eine gründliche Untersuchung dieses Falles durch. Es handelte sich um einen Patienten mit einer komplexen medizinischen Vorgeschichte, einschließlich einer Arzneimittelallergie gegen Dupilumab, einer Autoimmunerkrankung, die zu einer Schilddrüsenhormonersatztherapie führte, und der Verwendung eines pflanzlichen Nahrungsergänzungsmittels, das bekanntermaßen mit Leberversagen in Verbindung gebracht wird, sowie einer gemeldeten COVID-19-Infektion zum Zeitpunkt des Ereignisses.