Die Rallybio Corporation hat Daten aus der Phase 1b Proof-of-Concept-Studie von RLYB212, einem neuartigen monoklonalen Anti-HPA-1a-Antikörper in der Entwicklung zur Vorbeugung von fetaler und neonataler alloimmuner Thrombozytopenie (FNAIT), vorgelegt. Die Daten, die Dr. Christof Geisen auf dem 31. Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) mündlich vorstellte, zeigten, dass die subkutane Verabreichung von RLYB212 bei HPA-1a-negativen Probanden zu einer dosisabhängigen, schnellen und vollständigen Eliminierung von transfundierten HPA-1a-positiven Thrombozyten führte, wobei beide Dosierungen die vorgegebenen Proof-of-Concept-Kriterien einer =90%igen Verringerung der mittleren Halbwertszeit der Thrombozytenelimination erfüllten. Die Eliminationsprofile der Blutplättchen nach SC-Verabreichung von RLYB212 entsprachen denen von Rhesusfaktor D (RhD)-positiven Erythrozyten nach intramuskulärer Verabreichung von Anti-RhD-Mitteln, die nachweislich eine RhD-Aloimmunisierung während der Schwangerschaft sicher und wirksam verhindern.

In Übereinstimmung mit den zuvor gemeldeten Daten wurde RLYB212 gut vertragen und es gab keine Berichte über ernste oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse. Die beim ISTH berichteten Daten bestärken den Glauben an den potenziellen Einsatz von subkutanem RLYB212 als prophylaktisches Therapeutikum zur Verhinderung von HPA-1a-Aloimmunisierung und FNAIT. Im Rahmen der Natural History Study wurden bisher ca. 4.500 Frauen untersucht, und bis Ende 2023 sollen schätzungsweise 7.600 Frauen gescreent werden.

Es wird erwartet, dass das Screening für die Natural-History-Studie gleichzeitig mit der Durchführung der Phase-2-Studie fortgesetzt wird. Die Daten aus beiden Studien werden für die Gespräche mit der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelagentur zum Abschluss der Phase-2-Zulassungsstudie verwendet, um das Design und den Beginn der Phase-3-Zulassungsstudie zu unterstützen. Phase-3-Zulassungsstudie: Nach Abschluss der Phase-2-Dosisbestätigungsstudie erwartet Rallybio den Beginn einer Phase-3-Zulassungsstudie nach Rücksprache mit den Zulassungsbehörden.