Orphazyme A/S gibt die Rücknahme des europäischen Zulassungsantrags für Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C bekannt
Am 22. März 2022 um 11:54 Uhr
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Orphazyme A/S gab bekannt, dass das Unternehmen nach Erhalt des negativen Trendvotums des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP), wie am 23. Februar 2022 bekannt gegeben, beschlossen hat, seinen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) zurückzuziehen, bevor die endgültige Abstimmung und Stellungnahme des CHMP zum MAA im Laufe dieses Monats erfolgt. Orphazyme befindet sich derzeit in einer gerichtlichen Umstrukturierung und hat seine Belegschaft um ca. 50% reduziert, um die Kosten zu senken. Gleichzeitig wird geprüft, ob eine Grundlage für die Weiterführung des gesamten oder eines Teils des Unternehmens geschaffen werden kann, einschließlich eines Verkaufs aller oder eines Teils der Vermögenswerte des Unternehmens. Zum jetzigen Zeitpunkt ist es ungewiss, ob eine Lösung gefunden werden kann, und wir werden Sie zu gegebener Zeit weiter informieren. Im Rahmen der Verfolgung eines regulatorischen Weges in den USA arbeitet das Unternehmen weiterhin an der Wiedereinreichung der New Drug Application für Arimoclomol bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und plant, im zweiten Quartal 2022 ein Type C Meeting zu beantragen.
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Orphazyme A/S, ehemals Orphazyme ApS, ist ein in Dänemark ansässiges Unternehmen, das in der biopharmazeutischen Industrie tätig ist. Es entwickelt neue Therapien für die Behandlung einer Reihe von genetischen Störungen. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf der präklinischen Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von lysosomalen Speicherkrankheiten (LSDs), einer Gruppe von etwa 50 genetischen Erkrankungen, die auf einem Mangel an lysosomalen Enzymen oder anderen lysosomalen Komponenten beruhen, sowie von Proteinaggregationserkrankungen. Der Kandidat des Unternehmens, Arimoclomol, stimuliert die Produktion des Protein-Rettungssystems der Zellen, der Hitzeschockproteine, das den fehlgefalteten Proteinen hilft, entweder wieder in ihre funktionelle Form zu kommen oder, falls dies nicht möglich ist, sie über das Recyclingsystem der Zellen, die Lysosomen, aus den Zellen zu entfernen, damit sie keine toxischen Aggregate mehr bilden. Das Unternehmen arbeitet mit akademischen Einrichtungen in Europa und den Vereinigten Staaten zusammen.